美国批准精准治疗药物,通过靶向基因变异 “击退” 白血病

来源: 澎湃新闻 / 作者: 2018-12-05
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白血病是造血干细胞恶性克隆性疾病,也称 “血癌”,分为急性白血病和慢性白血病。急性白血病发病急,病程短,若不接受治疗,患者平均生存期仅 3 个月左右,甚至可能在诊断数天后死亡。

急性白血病通常又细分为急性淋巴细胞白血病(多见儿童)和急性髓细胞白血病(多见成人),我国后者的发病率为前者的 2 倍多。因此,急性髓细胞白血病在白血病治疗中较为棘手。

急性髓细胞白血病是髓系造血干细胞的恶性增殖。目前,对其主要的治疗手段为化疗和造血干细胞移植,但临床疗效显示,患者长期存活率低——60 岁以下适合治疗的急性髓细胞白血病病人 5 年存活率仅约 40%。众多该病患者中,仅有少部分能够幸运存活 5 年以上,治疗观察中还会时刻面临着白血病复发的风险和化疗耐药的问题,患者本身承受着痛苦的疾病折磨,其整个家庭也笼罩在难见希望的阴霾中。

常规的化疗药物无法对肿瘤细胞进行精准的特异性识别,在杀死肿瘤细胞的同时,很多身体正常细胞也被无差别攻击,可谓 “杀敌一千、自损八百”。近年,随着科学研究不断进步,能准确识别肿瘤细胞的 “精准打击武器”——靶向药物问世,为白血病在内的多种恶性肿瘤治疗提供了新的思路。Xospata 正是以 FLT3 基因变异为靶点的精准治疗药物。

“有关研究提示,约 25%—30% 的成人急性髓细胞白血病存在 FLT3 基因变异。” 北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师李昕权告诉记者,FLT3 基因属于 Ⅲ 型受体酪氨酸激酶家族成员,具有促进细胞增殖、抑制细胞凋亡的作用。存在 FLT3 基因变异的患者治疗疗效、预后往往不佳,即便常规治疗病情得到缓解后,其复发的可能性也比较大。

李昕权表示,在众多基因变异中,人们发现 FLT3 基因变异后酪氨酸激酶活性增强,因此,针对抑制其活性的精准治疗药物,自然成为白血病治疗的又一新靶向药物。Xospata 的治疗作用正是抑制酪氨酸激酶活性,从而抑制白血病细胞增殖,让部分患者获得更好的疗效。

“FLT3 基因变异在急性髓细胞白血病的发展中具有重要的病理生理作用,且现有技术可以方便地检测其存在,因此可用于患者常规检测,指导临床治疗及预后。” 董文川表示,当白血病经治疗获得完全缓解后,还可以通过检测 FLT3 基因变异是否存在,判断患者体内白血病细胞是否残留,以预测疾病复发的可能,及早进行治疗干预。

虽然许多研究已证实 FLT3 基因变异与急性髓细胞白血病有着千丝万缕的关系,但究竟何种原因导致该基因变异仍是难解之谜。“白血病病因至今也尚未揭示,可能涉及多方面因素,如遗传、环境、生活方式等,错综复杂,还需不断地探讨和研究。” 李昕权说。

白血病的病因仍未浮出水面,有针对性的一级预防也只是 “纸上谈兵”,但在董文川看来,防治疾病讲究的是先“防” 后“治”,“防”始终处于重要的地位,这种地位在高危害性的肿瘤等疾病面前尤为关键。因此 “广撒网” 式的预防十分必要,如生活工作中避免接受意外放射、远离有毒化学试剂、避免病毒感染等;同时也应养成健康的生活习惯、及时舒缓工作压力、保持心情舒畅、戒烟限酒等。

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