科学家勾勒间充质干细胞临床应用 “路线图”

来源: 中国科学报 / 作者: 2019-02-12
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“今年寒假来临后,由于血小板供应不足,医院有十几台移植手术不得不延期。” 北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤科主任朱军日前告诉记者。但这种情况有望通过新科技的应用而改变。

近日,北京大学肿瘤医院教授殷勤伟、朱军等在《自然—生物医学工程》发表了题为《生产用于疾病治疗的赋能间充质干细胞》的论文。文章说明了间充质干细胞(MSC)治疗众多疑难重大疾病方面的潜能,提出了 MSC 临床应用的解决方案、技术路线图、更加严格的制备和鉴定标准,为打通 MSC 临床转化的 “最后一公里” 提供了方案和标准。

朱军介绍,肝脏移植过程中,需要对病人骨髓进行处理,这使得人体内白细胞、血小板水平极低,这一 “空虚期” 大概持续两三周。血液为促进白细胞、血小板增长提供了帮助,但血液供应短缺阻碍了治疗进程。这时,MSC 能为人体提供血小板的“种子”:从人体中提取 10~20 毫升脂肪,体外培养成 MSC,进一步诱导产生血小板,注射入人体内,激活和唤醒体内原有干细胞和功能细胞的修复和自愈作用。

其实,早在 2006 年,国际细胞治疗协会就给出了 MSC 鉴定的最低标准,但全球不同组织机构等制备出的 MSC 仍存在明显差异。殷勤伟介绍,由于 MSC 体外培养缺乏规范化的细胞来源、培养试剂、环境条件和仪器设备、制备标准和检验鉴定标准,加之体外培养生产时异质的 MSC 容易分化和老化。此外,近几年越来越多未经证明及批准的 “MSC 疗法” 被滥用,从而产生了 MSC 生物功能和临床效果的多样性和不确定性,最终引起国际医学界对 MSC 的不同看法和争论。

研究团队通过分析大量的 MSC 体内外研究发现,无论是自体还是异体来源的骨髓 MSC、脂肪源的 MSC、脐带或胎盘 MSC,动物和人体临床试验均未见严重不良反应,未发现与移植有关的肿瘤形成,也未发生与移植有关的死亡。该研究指出,之前有关 MSC 的问题是由于技术原因和应用不慎导致的,而非细胞本身的问题。

针对影响 MSC 制备和临床应用的关键性瓶颈问题,殷勤伟及其团队提出了原创性解决方案:为了解决 MSC 规模化生产中易分化、异质性和多样性的问题,自主研发了 “MSC 无分化扩增的基因调控技术”;为了解决 MSC 易老化或针对老化的 MSC,创新了 “使衰老 MSC 活化返青的功能重编程技术”;为了克服体外扩增到移植体内后易死亡和不能适应其微环境问题,打造了针对不同个体疾病的 “系列组合 MSC 赋能技术”,使临床疗效得到显著提高。

这些技术的研发,为利用干细胞产生足量的自体功能细胞,满足机体生理功能和疾病治疗需求划定了路线图,为骨关节炎、退化性神经系统疾病、中风、心脏衰竭、肝肺肾器官纤维化和血液疾病等的治疗提供了方案。

殷勤伟表示,未来需要进一步研发新技术和方法,尤其是完整系列的组合干细胞赋能技术、定向归巢和定向分化技术、体内微环境改造技术,通过标准化、规范化的流程,使体外扩增产生足量优质的 MSC 和具有不同治疗潜能的祖细胞,从而能精准高效地修复、增补或替换受损和衰老的细胞,治疗不同的急性和慢性疾病。

相关论文信息:DOI:10.1038/s41551-018-0325-8

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