FDA 授予凯瑞康宁研制的 XWL-008 治疗发作性睡病孤儿药资格

武汉 2019 年 6 月 24 日 / 美通社 / -- XW Laboratories Inc.（凯瑞康宁），一家临床阶段专注于开发治疗神经系统疾病创新药的生物制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予了 XWL-008 用于治疗发作性睡病（又称嗜睡症）的孤儿药资格 (Orphan Drug Designation (ODD))。

“我们很高兴收到 XWL-008 用于治疗发作性睡病的孤儿药资格认证。我们将继续致力于 XWL 008 的临床开发，使其成为这种罕见疾病的潜在一线治疗用药。” 凯瑞康宁的创始人，首席执行官向家宁博士说，“我们最近成功完成 XWL-008 临床 1 期研究，是公司的一个重要里程碑。临床 1 期数据显示 XWL-008 具有良好的安全性，耐受性和药代动力学特征。我们现在正准备开展临床 3 期研究并将实施 505(b)(2) NDA 申报途径，尽快将这种新型候选药物带给全球发作性睡病患者。”

美国食品药品监督管理局设立的孤儿药资格认定计划是为符合用于罕见医学疾病或在美国少于 20 万患者治疗，预防或诊断临床研究药物提供 “孤儿药” 资格认定。获得孤儿药资格的公司能够享受政府提供的激励措施，其中包括临床测试的税收抵免，免除营销申请用户费用，以及获得 FDA 批准的七年营销专营权。

关于发作性睡病

发作性睡病（又称嗜睡症）是一种慢性神经系统睡眠障碍疾病，患者的睡眠 - 觉醒周期调节异常。这种疾病的典型特征是白天过度嗜睡和猝倒（由情绪引发的肌肉突然失去控制能力）。在美国发作性睡病的发病率约为 1/2000，全世界有约有 3 百万人患有这种疾病。