一款中国创新药的诞生之路

来源: 中国科学报 / 作者: 2019-07-08
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在传统的手术治疗、放射治疗和化疗之外,一种新型的癌症治疗方法——肿瘤免疫疗法近年来在国际上崭露头角。国际制药巨头纷纷投入 “重兵”,竞逐这一癌症治疗的新赛道。

一家中国科技企业也跻身这场竞赛。它能突破国产药自主创新能力弱的瓶颈,让科技创新惠及更多中国患者吗?

“冒险” 之路:与国际制药巨头并跑

癌细胞非常狡猾,它会释放虚假信号,“蒙蔽”人体免疫系统,以此躲过后者的攻击。一种名为 “PD-1” 的抗体,不亲自“上阵杀敌”,却能封锁癌细胞的虚假信号,这样一来,人体免疫系统就能自动对抗癌细胞了。

这种新型治疗方法对部分癌症疗效显著。国际制药巨头纷纷上马相关研发项目,位于中国江苏苏州的一家名为 “信达生物” 的初创企业也加入了这支队伍。2012 年,信达生物启动 PD-1 单抗的产品开发计划,对于初创企业而言,这不是一个 “明智” 选择。计划最初遭到董事会集体反对:国际巨头才有能力开发最先进的 PD-1 药物,贸然进军很可能“竹篮打水一场空”。

董事长俞德超博士却坚持这一方向。2011 年,在美国留学、工作多年的他归国创业,初心一直未改:一些高端抗癌药在发达国家已经触手可及,可绝大多数中国患者却买不到、买不起,这样的情况一定要转变。

“做就要做创新药!” 俞德超说,中国的生物药已经处于落后局面,我们不可能永远跟着别人跑,虽不能即刻做到领跑,起码应该逐渐跟国外制药企业并跑。

在他的坚持下,计划正式启动。由于其创新特质,很快又获批国家 “重大新药创制” 科技重大专项,入选国家重点研发计划精准医学研究重点专项。

七年积淀:创下多个 “中国第一”

10 年 10 亿美元,是一个生物药从早期研发到商业化平均所需的周期和成本。

“中国现阶段怎么可能做出国际标准的创新药?” 在许多人眼里,俞德超的目标 “好高骛远”。企业成立之初,他从苏州园区生物纳米园借来一个房间当办公室,站在这头打电话,那头都能听得清清楚楚;定制的仪器设备没送到,就找供应商租借现有的样品;办公室小到甚至放不下一个存放试剂的冰箱,就借临近公司的冰箱腾出来的一小块地方……

自主创新能力如同金子,早晚会发光。信达生物对 PD-1 的持续攻关,得到了国际制药巨头礼来的青睐,后者提出合作,不过前提条件是建一个超过国际标准的生产基地。这意味着 18 至 36 个月的改造时间和几亿元人民币的追加投入——制药竞争如此激烈,无疑是又一次冒险。

经过深思熟虑,俞德超给出了肯定的答复。他花重金聘请了美国医药行业最大的咨询公司进行产线改造,甚至不惜搁置已经取得临床批件的一个新药项目,错失了国内第一个上市生物仿制药的机会。

俞德超的底气来自他对创新的自信和耐心。2015 年 3 月和 10 月,信达生物和礼来两次签订战略合作协议,获得首付款及里程碑款总金额超 15 亿美元,创造了多个 “中国第一”:第一次有中国企业将创新生物药的国际市场授权给世界 500 强制药集团,也是迄今为止中国生物医药领域金额最大的国际合作,第一次让中国的原创药卖出了国际价。

当年 12 月,信达生物提交 PD-1 单抗的临床试验申请;2017 年 12 月,提交 “信迪利单抗”(俗称 “达伯舒”)的上市申请,成为首个申报上市的国产 PD-1 抗体;2018 年 12 月,该新药正式获得国家药品监督管理局的上市批准。

不忘初心:大幅降低患者经济负担

经典型霍奇金淋巴瘤多发于中青年,尽管传统治疗不断提高治愈率,仍有 15% 至 20% 为复发或难治的经典型霍奇金淋巴瘤患者。信迪利单抗的上市有望改善这一情况。

新药在临床试验阶段就备受中外肿瘤专家的关注。2019 年初,由中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯团队牵头开展的信迪利单抗二期临床研究登上《柳叶刀 · 血液学》的封面。研究结果显示:该药治疗复发难治霍奇金淋巴瘤的客观缓解率高达 80.4%,副作用小,其疗效和安全性与同类进口药物不相上下。

与同类进口药物相比,中国原创药的价格仅不到一半。再通过与各方合作探索支付方式的创新,患者年治疗费用约为美国同类患者的 1/6,大幅减轻了经济负担。

这家中国科技企业的原创新药攻关还在继续。今年 6 月 27 日,国家药品监督管理局受理了其与礼来共同开发的在研药物利妥昔单抗注射液生物类似药的上市申请,有望为非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和类风湿性关节炎等患者提供高质量替代药物。

“医药事业是创新事业,更是惠民事业,希望信达生物用好创新杠杆,在提升创新药可及性上实现更大突破。” 科技部副部长徐南平对其未来发展提出新期盼。

“我们将不负使命,为患者带来更多优质创新药,让更多老百姓用得起优质创新药。” 信达生物首席运营官周勤伟博士说。

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