癌症试验证实 CRISPR 编辑免疫细胞安全

来源: 科技日报 / 作者: 2020-02-10
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科技日报北京 2 月 9 日电 (记者刘霞)据英国《新科学家》网站近日报道,美国科学家将 CRISPR 技术编辑的免疫细胞注射到 3 名晚期癌症患者体内,没有发现任何严重副作用。研究人员称,这是美国首个此类试验,也是世界首个公布结果的 CRISPR 癌症试验,结果鼓舞人心,有望为未来更多试验铺平道路。

英国伦敦大学学院的瓦西姆 · 卡西姆也在进行类似实验,他说:“这是一个重要的里程碑。”

研究团队成员、宾夕法尼亚大学的爱德华 · 施塔特莫尔表示,这一试验旨在评估该疗法的安全性,3 名参与者对其他疗法均无反应,仅接受了一剂基因编辑细胞治疗。

施塔特莫尔说,目前,在治疗一些与血细胞有关的癌症时,医生会从患者体内取出免疫细胞,添加使其攻击癌细胞的基因,然后放回患者体内,但这种治疗方法并不适合所有人,在某些情况下,它刚开始有效,但后来又会复发。

因此,科学家认为,除了添加靶向基因外,同时使用基因编辑技术删除基因会使这种方法更有效。例如,免疫细胞拥有名为 “PD-1” 的安全开关,其它细胞可以对它说“别伤害我”,许多癌症会利用这一点避免免疫攻击。

在最新试验中,研究小组从 3 名患者体内取出免疫细胞,然后,用一个病毒将一个基因添加到免疫细胞上,使其靶向该蛋白,接下来,他们使用 CRISPR 删除了包括 PD-1 在内的 3 个基因。6 周后,他们将免疫细胞放回患者体内,免疫细胞在患者体内至少存活了 9 个月。

这一疗法存在两个主要的安全问题。首先,CRISPR 可以引起基因组出现意外变化,使细胞癌变,但试验没有发现任何癌变迹象。其次,用于基因编辑的 CRISPR 蛋白的残留痕迹可能会触发免疫反应,但目前没有出现这个迹象。

施塔特莫尔表示,还有许多其他方法可以编辑免疫细胞使它更有效。此外,他希望能制造出可以提供给所有患者的 “现成” 细胞,而不是修改每个患者的细胞,这将加快治疗进度并大大降低成本。

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