三名斯坦福学者获 3100 万美元,开展干细胞临床试验

来源: 生物通 / 作者: 2021-09-10
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三名斯坦福大学的医学研究人员从加州再生医学研究所获得了总计近 3100 万美元的资金,用于开展首个干细胞治疗中风、心力衰竭和一种脑肿瘤和脊髓肿瘤的人体试验。

研究人员是加里 · 斯坦伯格,医学博士,神经外科和神经科学教授; Crystal Mackall,医学博士,儿科和医学教授,斯坦福癌症细胞治疗中心主任; Joseph Wu,医学博士,心血管医学和放射学教授,斯坦福心血管研究所主任。

CIRM 主席兼首席执行官 Maria Millan 医学博士在该研究所发布的一份新闻稿中说:“今天批准的三笔拨款推动了脑肿瘤、中风、心力衰竭、衰弱和致命疾病的再生医学临床试验,这些疾病目前还没有明确的疗法或治愈方法。”

Steinberg 是 Bernard and Ronni Lacroute-William Randolph Hearst 神经外科和神经科学教授,他获得了近 1200 万美元,用于研究神经干细胞是否可以帮助中风幸存者恢复活动能力。斯坦伯格说:“目前,仅在美国就有 700 多万中风幸存者残疾,而且没有得到批准的治疗来改善他们的状况。”“这项试验将把在我的实验室培育的胚胎来源的神经干细胞移植到大约 20 名中风后 6 个月到 5 年的患者的大脑中。” 该试验是北美唯一一个将干细胞直接注入大脑的中风研究。

“我们的目标是证明安全性和可行性,”Steinberg 说,“但我们的最终目标是恢复中风患者的运动和神经功能。”

欧内斯特和阿米利亚 · 加洛家族 (Ernest and Amelia Gallo Family) 教授马克卡尔 (Mackall) 获得了近 1200 万美元的奖金,用于研究 CAR-T 细胞疗法 (一种已被批准用于治疗多种血癌的免疫疗法) 是否可以改良,以靶向一种被称为弥漫性中线胶质瘤的脑癌和脊髓癌。

“这些癌症折磨儿童和年轻人,他们中的大多数人在确诊后 18 个月内死亡,”Mackall 说。Mackall 和 Michelle Monje,医学博士,神经学和神经科学副教授,已经修改了 CAR-T 细胞,以识别一种名为 GD2 的蛋白,这种蛋白在胶质瘤细胞中表达水平很高。“我们已经看到了早期的活性迹象和可接受的毒性,”Mackall 说。“这项奖励将使这项试验能够完成,以确定最佳的途径、剂量和时间表,以确定这些修饰过的 CAR-T 细胞是否对这种致命肿瘤有效。”

Simon H. Stertzer 医学博士、教授 Wu 获得了近 700 万美元用于研究心肌细胞是否可以改善慢性缺血性心肌病患者的心脏功能和心力衰竭症状。心脏病是由心脏病发作后血液供应受限引起的,这导致心脏形成疤痕,最终导致它衰竭。心肌细胞将在损伤部位进行管理。研究人员计划招募 18 名患者来评估三种不同剂量的细胞。

“这项第一阶段的试验将确定移植这些干细胞来源的心肌细胞是否安全,如果是这样,将帮助我们确定在后续的第二阶段试验中使用的适当剂量,” 吴说。

另外四名斯坦福大学的研究人员也获得了来自 CIRM 的奖项,以促进新的基于干细胞和基因治疗技术的发现,这些技术可能在病人护理方面有广泛的用途。

医学博士、病理学教授 Marius Wernig 获得了近 150 万美元的资助,用于继续研究使用下一代基因编辑技术——诱导多能干细胞技术和组织工程——为患有营养不良性大疱性表皮松解症 (一种起泡性皮肤病) 的患者创建皮肤薄片。

心血管医学教授 Phillip Yang 获得了近 150 万美元的奖金,用于研究诱导多能干细胞在低氧条件下是否释放出有助于修复受损心肌组织的物质。

医学博士、儿科学教授 Kathleen Sakamoto 和 Shelagh Galligan 教授获得了近 85 万美元的资助,用于研究 Diamond-Blackfan 贫血蛋白的小分子抑制剂。Diamond-Blackfan 贫血是一种罕见的遗传性骨髓衰竭综合征,诊断于儿童早期。患有这种疾病的患者需要接受类固醇、反复输血或干细胞移植的治疗。

Stanley Qi 博士,生物工程和化学与系统生物学助理教授,获得了 70 多万美元的奖金,用于开发一种新型的基因编辑工具 CRISPR,以扰乱基因网络,并探索设计人类诱导多能干细胞的新方法。

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