基因治疗与细胞治疗

基因和干细胞治疗可以重构的受损的骨骼

“我们已经开始进入骨科革命。”外科病区骨再生与干细胞治疗计划及 Cedars-Sinai 再生医学研究所联合主任 Dan Gazit 说。“我们通过结合工程与生物学方法,去推进再生工程,我们认为这将会是医学的未来。”

2017-06-19 | 基因治疗 干细胞治疗 骨损伤
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“基因剪刀”CRISPR / Cas9 技术使新细胞模型更有效地测试基因治疗的疗效

使用新的细胞模型,遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用“基因剪刀”CRISPR / Cas9 技术成功地实现了这一目标。目的是在不久的将来使用新的方法治疗严重受影响的患者。

2017-03-22 | 基因剪刀 细胞模型 基因治疗
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加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病

加拿大卡尔加里大学卡明医学院的的研究人员在临床试验中,从法布里病患者体内搜集到一定数量的血液干细胞,利用一种特殊设计的病毒来增加干细胞的数量,这些增加的干细胞复制了完全功能的基因,而该基因在体内负责制造α- 半乳糖苷酶 A,这些改变了的干细胞被成功移植回到患者体内。该团队被认为是世界上第一个利用基因

2017-03-17 | 基因疗法 法布里病
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脱发不用愁 创新细胞疗法临床试验结果喜人

加拿大的一家再生医学公司 RepliCel Life Sciences 宣布,其治疗秃顶的细胞疗法在首个人体试验中达到了主要研究终点。这项长达五年的 1 期临床试验的成功,不但证明了这款疗法的安全性,也在一定程度上支持了它的有效性。这让研究人员能够启动下一阶段的试验,进一步确认它的疗效。

2017-03-15 | 细胞疗法 临床试验
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新蛋白质调节癌症免疫,提供治疗靶标

在美国南卡罗来纳医科大学(MUSC)临床研究杂志发表于 2017 年 3 月 13 日的在线文章中,研究人员报告了临床前研究结果,显示膜结构域组织蛋白 moesin 控制调节性 T 细胞(Treg)功能以及细胞表面上转化生长因子 -β(TGF-β)受体的丰度和稳定性,为癌症免疫治疗提供潜在的治疗靶标

2017-03-15 | 癌症 肿瘤 T细胞
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FDA 批准通用型 CAR- T 疗法进入临床试验

施维雅(Servier)、辉瑞(Pfizer)和 Cellectis 公司联合宣布,美国 FDA 批准了通用型 CAR- T 疗法 UCART19 IND(Investigational New Drug) 资格,可在美国进入临床发展,用于治疗复发 / 难治性急性淋巴细胞白血病适应症。

2017-03-10 | CAR-T疗法 临床试验
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EMA 授予 Abeona 公司基因疗法 EB-101 孤儿药地位

3 月 8 日,专注于为严重罕见疾病开发基因治疗方法的生物科技公司 Abeona Therapeutics 表示,欧洲药品管理机构(EMA)孤儿药品委员会给予公司基因疗法 EB-101 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解(RDEB)的孤儿药地位,RDEB 是一种以皮肤起水泡并累及全身为特点的严重威

2017-03-09 | EMA Abeona 基因疗法
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TiGenix:干细胞疗法临床 3 期试验方案获得 FDA 认可

3 月 7 日,专注于新颖异体干细胞疗法临床开发及商业化的生物制药公司 TiGenix 表示:公司已经收到美国 FDA 针对用于克罗恩病患者复杂肛瘘治疗优化的全球临床 3 期试验方案的认可和批准。

2017-03-09 | 干细胞疗法 临床试验 FDA 干细胞
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成功阻断致病基因试管婴儿诞生

近日,我国东北地区首例成功排除 III 型短肋骨多指(趾)畸形综合征致病基因突变的第三代试管婴儿,在中国医科大学附属盛京医院产科顺利诞生。这是东北地区首次成功采用胚胎植入前筛查(PGS)及胚胎植入前诊断(PGD)技术排除这种罕见畸形后诞生的健康试婴。

2017-03-07 | 致病基因 试管婴儿
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昆明动物所在抗中风靶标研究中取得系列进展

中风(stroke)也叫脑卒中,作为全球范围的高发病率、高致死率的疾病,中风的发病率一直以来均排在前十名。仅亚洲的中风死亡率就占居全球中风死亡率的 2 /3,在中国,每年都有近 2000 人死于中风;在西方国家中风死亡率也排在前三。此外,中风的发病年龄也横跨青年、中年、老年,甚至是儿童和青少年。

2017-03-06 | 中风 基因
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