渐冻症新药研究取得实质性进展

来源:医药魔方 / 作者: / 2016-07-20
2 17 1738


2014年夏天的冰桶挑战赛风靡全球,比尔盖茨、奥巴马、C罗、王思聪等政商界、娱乐界领袖纷纷出演。出于同情也好、出于炒作也罢,大部分人对于渐冻症的认识恐怕都是源于这个游戏。

科学研究远比冰桶挑战来得艰难,时隔两年后终于传来了好消息,BrainStorm Cell Therapeutics (NASDAQ: BCLI)宣布NurOwn治疗渐冻症的II期临床取得阳性结果[1],这意味着渐冻症的治疗终于取得实质性的突破。

渐冻症学名叫肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis, ALS),病因是神经元死亡进而引起肌肉萎缩,因此这个病有时也叫运动神经元病,发展到最后连说话、吞咽、呼吸都很困难,一旦被诊断为渐冻症就只能在孤独中等死。

由于不清楚患者的神经元为什么会死亡,渐冻症的临床治疗和新药研发异常艰辛,目前唯一一个FDA批准用于治疗渐冻症的药物是利鲁唑片(国内有售,80/),吃1年大概能比不吃药多活3个月。

临床在研的渐冻症药物有很多,大多是病理不清、药理不明,抱着试一试的态度,作为扩大适应症来做的。看好干细胞疗法的相对较多,因为目前可以明确神经元死亡是渐冻症的起因,如果能通过干细胞修复神经元自然是最好的。

开发干细胞用于渐冻症的公司主要有两家,一家是以色列的BrainStorm,另一家是美国的Neuralstem (NASDAQ: CUR)Neuralstem去年发布了极具误导性的II期临床结果[2],从去年到现在股票跌了95%,算是市场对谎言的无情惩罚。(感兴趣的朋友可以研究下Neuralstem,我每次跟朋友谈生物技术投资陷阱都会引用这个案例)

BrainStormNeuralstem虽然都是研究干细胞疗法,但他们的原理是截然不同的。

NeuralstemNSI-566是人脊髓干细胞(human spinal cord stem cells, HSSCs),直接移植到患者脊髓灰质,重建运动神经元。BrainStormNurOwn是一种间充质干细胞(mesenchymal stem cells, MSCs),它能分泌大量神经生长因子(neurotrophic factor, NTFs),例如GDNFBDNFVEGFHGF,保护和促进神经元生长。本质上NSI-566是干细胞(脊髓移植)NurOwn是神经营养因子(肌肉注射和鞘内注射)

NurOwnII期临床入组了48例渐冻症患者,治疗组36例、安慰剂组12例,一次治疗后随访观察6个月。第12周时治疗组40%的患者实现50%以上改善,而安慰剂组只有17%的患者实现50%以上改善。从其他多个维度评价,患者接受Neuralstem治疗后都显著获益。

目前只研究了单次注射Neuralstem的疗效,试验中没有任何严重不良反应,常见的不良反应主要是发热、寒冷、注射位点疼痛。BrainStorm计划开展多次给药研究,因为试验中发现NurOwn本身在体内存留不了太久,多次注射可能能将疗效维持很长的时间,如果III期试验证明多次注射Neuralstem可将病情稳定下来,渐冻症的治疗将迎来一场变革。

目前BrainStorm帐上只有1300万美元,不足以开展III期临床试验,加上渐冻症的发病率很低,最终能取得多大收益尚不清楚,投资人普遍持观望态度。

 

参考文献

[1] http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=irol-newsArticle&ID=2186054

[2] http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle_Print&ID=2156992

 

关注微信公众号(bio360),定时推送,福利互动精彩多
35

参与评论

登录后参与评论
http://www.bio360.net/attachments/member_public.png
3周前

不知道怎样可以成为临床试验病人,我家属已得渐冻症两年,目前说话已含糊不清,多希望能找到康复的机会,也不至于可怜了他的老婆儿子女儿和将近70的双亲!

匿名回复 发表

评论

换一换

已经2017年了,不知道结果查出来没。。。

在这个研究中他们如何保证针灸的穴位及针法是适合每个患者的证型。希望能推荐原文论著。

炎症和细菌病毒有关,也和热有关,所以夏天容易有口腔溃疡。其它季节只要不吃过多热性强的食物,口腔就安全了。辣椒,龙眼,羊肉等热性强的食物,吃到一定的量就觉得喉咙不输服。还有就是很热的汤,烫伤了口腔粘膜,

希望是真的啊唉太煎熬人了快点来释放我们吧

 关注生物360微信

关注生物360微信