三菱田边“渐冻人”治疗药依达拉奉在美上市

新浪医药 / David / 2017-08-10
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近日,三菱田边制药(美国)公司表示,用于所有被诊断为肌萎缩侧索硬化症(ALS)(也被称为葛雷克氏症、“渐冻人症”)成人患者治疗的 RADICAVA ™ (依达拉奉,edaravone) 已在美国正式上市。RADICAVA 为 FDA 在今年 5 月份批准的 22 年来首款 ALS 疗法,临床研究已经证实,该药物可以延缓 ALS 患者身体机能下降。

三菱田边制药(美国)公司总裁 Atsushi Fujimoto 表示:“RADICAVA 在美国可以被处方获得让我们感到非常高兴。ALS 治疗领域已经有 20 年没有新的治疗药物问世了,今天 ALS 患者终于可以将这种新颖的具有临床意义的药物用于 ALS 这种无法治愈的进展性的疾病治疗了。”

RADICAVA 需要由医疗保健专业人士进行静脉注射,可以在 ALS 治疗中心、医生办公室、独立输液中心、医院门诊部或者在家接受给药治疗,这要取决于患者的治疗计划以及治疗医生的决定。

三菱田边制药(美国)公司首席商务官 Tom Larson 表示:“在 13 年的临床研发和投入后,我们终于迎来了今天的开创性时刻,RADICAVA 有可能会改变 ALS 患者的标准治疗程序。从今天起,整个国家的 ALS 治疗专业人员将可以对 ALS 患者采用完全不同的治疗选择,对于 RADICAVA 可以为 ALS 患者带来新的希望,我们感到无比自豪和兴奋。”

加州太平洋医疗中心 -Forbes Norris MDA/ALS 研究及治疗中心的主治医师 Jonathan S. Katz 博士表示:“新的治疗方法可以为每一位 ALS 患者带来希望,我们也祈祷临床研究的积极疗效可以继续在未来更多的临床治疗中得到再次证实。”

ALS 以“渐冻人症”之名为人所熟知,它是一种罕见的渐进性神经退行性疾病,大多数患者会在确诊后两到五年内死亡。据估计,美国每年有 5000-6000 名患者将被确诊为 ALS。他们由于神经细胞受损或死亡,导致无法控制特定的肌肉。因此,他们的肌肉不断变弱,最终使得患者瘫痪。由于这种疾病的渐进性特性,患者的症状会不断恶化。ALS 患者最初的症状容易被忽视,需要 12 到 14 个月后才能被确诊。

2017 年 5 月 5 日,美国 FDA 宣布批准三菱田边制药(美国)的新药 Radicava 上市,治疗 ALS 成人患者。临床研究显示:通过广泛用于评定肌萎缩侧索硬化症患者的机能状态的临床标准 -ALS 患者功能评定量表(ALSFRS-R)进行疗效评估,相比安慰剂组,RADICAVA 可以延缓患者的身体机能下降达 33%。

Radicava 通过静脉注射给药,治疗周期为 28 天。首个治疗周期为连续注射 14 天,之后为 14 天的无治疗阶段。之后的治疗周期,患者在 14 天内(例如从周一至周五、外加下周的周一至周五)接受 10 天的注射,然后再观察 14 天(不接受给药)。

Edaravone 由三菱田边制药公司发现并进行用于 ALS 的治疗开发,美国地区的商业化由三菱田边(美国)负责。2015 年,edaravone 已在日本和韩国获批用于 ALS 的治疗。

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