Achillion 在研新药 2 期临床中期结果良好

来源:药明康德 / 作者: / 2017-08-11
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近日,Achillion 宣布阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH) 新药 2 期临床试验的中期数据。这项 2017 年 4 月开始,为期 3 个月的剂量范围试验的主要临床终点是评估患者在接受 ACH-4471 治疗后,血管内溶血敏感生物标志物血清乳酸脱氢酶 (LDH) 水平的基线变化。到目前为止,这些正在进行中的试验数据表明,ACH-4471 获得了有临床意义的补体抑制,并表现出良好的耐受性。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性、威胁生命的罕见病,其特点是破坏红细胞 (溶血性贫血)、血凝块 (血栓形成)、受损的骨髓功能,以及罹患白血病的风险。根据 NIH 的统计,PNH 在人群中的比例为 500 万分之一。

临床前的研究表明,ACH-4471 在补体替代通路中有明显的因子 D (factor D) 抑制机制,从而阻断 C3 转化酶的产生。此外,与 C5 抑制剂不同的是,ACH-4471 也被认为阻止了 PNH 细胞的 C3 片段沉积,通过保护 PNH 细胞从血管内和血管外的溶血,具有药理优势。

▲补体因子 D 抑制剂平台(图片来源:Achillion 官网)

该治疗方案要求患者在接受治疗期间,每日服用三次 100 毫克或 150 毫克的 ACH-4471,并在治疗期间可以增加剂量。每日服用三次 200 毫克是目前的最高剂量。在与 ACH-4471 进行为期三个月的治疗后, 研究人员会对安全性和临床疗效进行跟踪评估。四名 PNH 患者中,其中两名已经完成了为期三个月的试验,并已进入延长试验;一名患者在继续接受治疗;第四名患者出于与安全无关的原因自愿退出了第 41 天的试验。最新数据显示,ACH-4471 改进了 LDH、血红蛋白、疲劳评分和其他缓解指标 。这些中期结果支持了该公司 PNH 临床项目的全球计划。

“我对 ACH-4471 在第一群接受治疗病人中的临床表现感到非常兴奋,尤其是在病人体内,血红蛋白和自我报告的健康状况得到了改善,” 该临床试验主要研究员,病理学教授和血液学家 Peter Browett 博士说:“抑制因子 D 的独特作用机制也可以控制血管内 PNH 红细胞分解,以及血管外溶血,从而改善患者的治疗效果。”

▲Achillion 的总裁兼首席执行官 Milind S. Deshpande 博士(图片来源:Achillion 官网)

“我们相信,这四名患者的中期数据令人信服。试验证实了因子 D 抑制的作用机制,并充分支持了 ACH-4471 和我们其他因子 D 抑制剂的发展。我们期待继续研究 ACH-4471 对 PNH 的治疗,” Achillion 的总裁兼首席执行官 Milind S. Deshpande 博士说。

2017 年下半年,Achillion 计划开展 ACH-4471 在 C3 肾小球病患者的 2 期临床试验。此外,该公司还将继续评估 ACH-4471 的 PK/PD 特性,研究缓释配方,希望能达到每天一次的给药方式。

参考资料:

[1] Achillion (ACHN) Shares Surge on Promising ACH-4471 Phase II Data

[2] Achillion Announces Initiation of Patient Dosing in Phase 2 Study of ACH-4471 for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria

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