Apic Bio 获得 $100 万融资 致力于研发罕见病基因疗法

来源:创鉴汇 / 作者: / 2017-08-31
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新锐名称:Apic Bio, Inc.

公司坐标:Cambridge,美国马萨诸塞州

官方网站:https://www.apic-bio.com/

融资情况:种子轮 100 万美元

管理团队:科学创始人:Chris Mueller 博士,Dr. Terry Flotte 博士

近日,Apic Bio 公司宣布,从麻省大学医学院(UMMS)分离独立,同时获得 100 万美元种子轮融资。本轮投资由罕见病基金会 Alpha-1 Foundation 公益创投子基金,以及罕见病α- 1 抗胰蛋白酶缺陷患者 Ed Krapels 各注资 50 万美元。所获投资将用于推动开发α- 1 抗胰蛋白酶缺陷的基因疗法。

投资者看中 Apic Bio 公司什么?

Apic Bio 的成立,是基于 UMMS 儿科学助理教授 Christian Mueller 和 UMMS 医学院院长 Terence Flotte 教授共同潜心研究近 30 年的基因治疗成果。两位教授是该公司的科学奠基人,他们的基因研究项目,获得了美国心脏、肺和血液研究所(NHLBI)基金 1100 万美元资助。

Apic Bio 公司愿景是要推进罕见病的基因治疗进步。该公司的先导基因治疗产品 APB-101,应用于治疗α- 1 抗胰蛋白酶缺陷(A1AT)。

α- 1 抗胰蛋白酶缺陷是咋回事?

α1 抗胰蛋白酶(α1-antitrypsin,AAT)是一种蛋白酶抑制剂,α1- 抗胰蛋白酶(A1AT)缺陷的特点是,错误折叠的 AAT 突变体在肝细胞内质网内聚集无法入血循环,血清 AAT 水平降低,并由此引发肝脏及肺部疾病。AAT 具有多种遗传分型,当 M 型 AAT 蛋白缺乏时,体内蛋白水解酶过度分解肺泡壁弹性纤维而导致肺气肿,而 Z 型 AAT 可引起肝细胞损害甚至肝硬化。

Apic Bio 有啥办法攻克 A1AT?

Apic Bio 专注研发的基因疗法 APB-101,利用了公司专有的 AAV 双向质粒载体(df-AAV),可以将治疗转基因输送到肝脏,使 Z 型 AAT 基因沉默合成减少,同时使 M 型 AAT 合成增加,进而达到治疗 A1AT 的目的。APB-101 已在临床前体内和体外实验中,获得了积极的概念验证数据。

创鉴汇点评:

A1AT 是一种遗传性罕见病,患者会出现肺气肿、肝损害等症状。尤其是肺功能障碍,严重影响日常生活。目前 A1AT 尚缺乏治愈性的治疗方法,仅有一些对症治疗,例如针对肺部病变使用支气管扩张剂和吸入激素,来改善气道通畅性,只能延缓肺组织损伤。

Apic Bio 公司带来的 APB-101 作为一种基因疗法,将从 A1AT 致病基因的分子水平进行治疗。作为投资人和 A1AT 患者的 Ed Krapels 先生,是美国 Anbaric 输电公司首席执行官,他深切希望该基因疗法取得突破。拭目以待该疗法将能够带来与众不同的效果。

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