生物技术独角兽 Moderna 宣布 7 款新药进入 1 期临床

来源:药明康德 / 作者: / 2017-09-15
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位于大波士顿地区的 Moderna Therapeutics 是一家非常神秘的公司。自 2010 年创建以来,Moderna 已经通过融资与合作,获得了超过 10 亿美元的投资,成为生物科技领域市场估值最高的私营公司之一。然而,除了今年公布的一些概念验证性数据外,外界对这家生物技术独角兽公司还知之甚少。

今日,Moderna 更新了公司的最新进展——这家新锐已经有了 16 款在研产品,其中更有 7 款迈入了 1 期临床阶段。这些进展基于 Moderna 独特的技术平台。它运用核糖核苷酸类似物作为 mRNA 合成的原料,使得合成的 mRNA 能够躲避人体免疫系统的识别,一方面增加编码蛋白的表达量,另一方面降低了免疫反应引起的炎症。而且,Moderna 公司设计合成的 mRNA 能够被正确的细胞或者组织吸收,从而保证了 mRNA 疗法的特异性。

▲mRNA 疗法正呈现不断成长的趋势(图片来源:Moderna 官方网站)

作为 mRNA 疗法的先驱者之一,Moderna 正在开发全新的产品,应用于广泛的疾病领域。在今日公布的临床管线中,我们看到 Moderna 涉足的领域包括传染性疾病、免疫肿瘤学、心血管疾病、以及罕见肝脏疾病。其在研疗法 mRNA-3704 有望成为首款治疗甲基丙二酸血症的疗法。

▲Moderna 的丰富临床管线(点击图片可观看清晰大图;图片来源:Moderna 官方网站)

在今日的管线中,最为引人注目的焦点是与阿斯利康(AstraZeneca)合作开发的 mRNA AZD-8601。它能在局部瞬时表达 VEGF-A,为心血管疾病带来潜在的疗法。在 1 期的随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增临床试验中,研究人员评估了 mRNA AZD-8601 在 2 型糖尿病男性患者中的安全性、耐受性与药代动力学。研究表明,该疗法的安全性与耐受性抵达了主要临床终点,也验证了这一疗法的可行性。它将很快进入 2 期临床开发阶段。如果一切顺利,它有望成为一款充满潜力的再生疗法。

另一款吸引眼球的疗法是 mRNA-2416。它是 Moderna 的首款免疫肿瘤学疗法。按设计,它能被直接注射进肿瘤,并在肿瘤附近表达 OX40L 蛋白。这是一种共刺激的膜蛋白,有望能增强 T 细胞的功能。因此,这款疗法有望与现有的免疫疗法形成有效协同,抗击癌症。

▲Moderna 的首席执行官 Stéphane Bancel 先生(图片来源:STAT News)

“2017 年是 Moderna 重要的转折点,”这家公司的首席执行官 Stéphane Bancel 先生说道:“我们在 mRNA 疗法的推进上取得了重要进展,这些疗法能治疗多种有着未满足需求的疾病。”

参考资料:

[1] Moderna Announces Pipeline and Corporate Update

[2] Moderna 官方网站

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换一换

这题目取得,直接说让人类灭亡得了

是不是要多吃酸奶,使肠道菌群合理

中国是个14亿人口的大国,也是患癌大国,然而投入治癌药的科研确少的可怜,希望国家多点资金鼓励正在研发抗癌药的科学家,少买美债。

Palermo这个人害惨世界上很多人

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