FDA 将修正儿童药研究相关的法案

来源:新浪医药 / 作者:David / 2017-09-15
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美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 近日表示,FDA 将会发布指南以弥补之前关于制药公司可以绕开自己的责任进行儿童药物研发的法案漏洞。

据 Gottlieb 表示,一个原本用于普通的非罕见疾病成人患者治疗的药物,如果授予其儿科治疗的孤儿药资格,那么就会导致上述现象的出现。

比如说,一个用于治疗炎性肠病的药物已经获批用于治疗人数众多的成人患者,可以在之后授予该药治疗儿童炎性肠病的孤儿药资格认定。

Gottlieb 进一步解释道:“但是一旦一个药物获得了同治疗成人患者一样疾病的儿科用孤儿药资格,则意味着该药物将可以获得《儿童研究平等法案》(Pediatric ResearchEquity Act,PREA)中要求的豁免。”

新任 FDA 局长表示:“这的确是与国会意愿正相反的一项漏洞,没有人意识到最初的孤儿药法案(Orphan Drug Act-ODA)与之前的 PREA 间的矛盾。事实上,一个原本用于成人患者疾病治疗的药物被授予儿科患者治疗,那么这些制药公司实际上在无意识中已经获得了用于该疾病及其他疾病儿童治疗临床研究的免费通行证,因此,与其像国会所说的去保证更多儿科临床研究的安全性,倒不如直接以更少数量的儿科临床试验来结束。FDA 将会尽快发布一项指导文件以修正现存的法案漏洞。

非营利组织 Kids v Cancer 的创始人及执行董事 Nancy Goodman 所引导的加速治疗与公平研究 [Research to Accelerate Cures and Equity (RACE)] 儿童法案已经被列入 FDA 用户费用再授权法(FDARA)。她向 Focus 表示,进行漏洞修补将会开始写入 FDARA。

Gottlieb 还将在一个公开会议中进行有关事项宣布,该宣布也将会对 FDARA 的条款提出挑战,并会获取关于复杂科学和监管方面的信息,例如分子靶向药物、生物制品的相关信息以及孤儿药地位的适当使用。

除了弥补法案漏洞以及召开公共会议,Gottlieb 还表示 FDA 已经检阅了过去 120 天里的所有的孤儿药指定申请书,并且将会实施新的政策去改善 FDA 审评过程的效率,实现我们新的 90 天的审评期限要求以防止新的积压。

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