青光眼新药疗效获认可,周五接受 FDA 小组评估

药明康德 / 2017-10-12
0 2

今日,Aerie Pharmaceuticals 宣布,美国 FDA 认为其青光眼药物 Rhopressa 总体有效。但 FDA 也指出了一些隐患,并将在本周五召集专家小组对疗效数据的优缺点做深入讨论。

青光眼是一种常见的影响视力的眼部疾病,它也是仅次于白内障的第二大视力杀手。据估计,我国青光眼患者的数量可能高达 1000 万。青光眼的主要病因是眼睛内产生的房水无法正常排出,导致眼压升高。长期的眼压升高会压迫视神经而使其受损,进而造成视力丧失,通常从周边视野模糊开始,最终可能会导致失明。青光眼的真正成因并不十分清楚,因此该病无法治愈。通过药物或手术等手段可以降低眼压,以减缓疾病的发展。目前,该领域还有医疗需求未被满足。

0.02% 浓度的 Rhopressa(netarsudil 眼溶液)是 Aerie 的新型滴眼剂。它针对眼部的小梁网,这是眼睛的主要流体排泄物组织且与青光眼患者升高的眼内压(IOP)相关。临床前和临床研究表明,Rhopressa 可降低巩膜静脉压。Aerie 的临床前研究现实,Rhopressa 可以提供一种附加机制,减少眼睛液体的产生,并因此降低 IOP。Rhopressa 中的活性成分 netarsudil 可以抑制 Rho 激酶(ROCK)和去甲肾上腺素转运蛋白(NET)。最近的临床前研究还显示,Rhopressa 可能具有改善疾病的性质,包括对小梁网细胞的抗纤维化作用,以及增加小梁网的渗透能力。如果 Rhopressa 获批,它将成为迄今为止唯一一款每日一次、专门针对眼部小梁网的产品。

▲Rhopressa 的作用机制(图片来源:EyeWorld Magazine)

基于 Rhopressa 的两项 3 期临床试验 Rocket 2 和 Rocket 1 的结果,Aerie 于今年 2 月向 FDA 提交了新药申请(NDA)。另外一项针对 Rhopressa 的 3 期临床试验为 Rocket 4。去年 10 月份,该研究的 90 天疗效数据成功证明了 Rhopressa 在主要终点范围内效果不劣于 timolol。

针对 Rhopressa 三个 3 期临床试验的结果,FDA 评价道:“我们同意申请人的总体疗效结论,每日一次(QD)0.02% 浓度的 netarsudil(netarsudil QD)对降低 IOP 有效。然而,对具有较高基线 IOP(≥25mmHg)的受试者而言,netarsudil QD 与对照组——每日两次 0.5% 浓度的 timolol 相比不太有效。”

一个小组将在当地时间本周五就这款新药进行评估和讨论。我们对后续结果拭目以待。

文章评论(0)
使用匿名身份评论
  • 暂无评论,请抢占。