A 轮 4250 万美元 这类致盲性眼病转向基因精准治疗

创鉴汇 / 2017-10-24
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新锐名称:Gemini Therapeutics, Inc.

公司坐标:Cambridge,美国

官方网站:http://geminitherapeutics.com/

融资情况:A 轮 4250 万美元

管理团队:联合创始人兼 CEO:James McLaughlin 先生;科学创始人:Andrew Herbert 博士、Johanna Seddon 博士、Paul Barlow 博士;高级医学总监:Alia Rashid 女士;

美国生物技术创新“动感地带”坎布里奇(Cambridge),近日传来一条大手笔创投新闻,初创生物技术术企业 Gemini Therapeutics 公司宣布,获得了 A 轮 4250 万美元融资,本轮投资由 Atlas Venture,Lightstone Ventures 和 OrbiMed 共同领投。所获投资将主要专注于“干性”年龄相关黄斑变性(AMD)基因分型的靶向疗法。

投资者在押宝什么?

Gemini 公司成立于 2015 年,其主要的创新创业 ideas 是:探索发现“干性”AMD 和其他相关罕见遗传病的基因本质类型,基于这些基因分型的发现,转化研发出相对应的精准靶向疗法。其使命是,要不懈努力寻找 AMD 及相关罕见遗传疾病的精准疗法。

该公司拥有针对基因分型的首创疗法候选产品,包括单克隆抗体、重组蛋白和基因治疗等,用于治疗眼科疾病及补体介导的其他罕见遗传病等。

公司科学创始人 Andrew Herbert 博士(左)、Johanna Seddon 博士(中),Paul Barlow 博士(右)(图片来源:公司官网)

伟大事业需要优秀的团队。该公司的科学创始人和科学顾问包括视网膜疾病、AMD、补体生物学和基因治疗方面的领先专家。公司重量级科学创始人包括来自爱丁堡大学的 Paul Barlow 博士和 Andy Herbert 博士以及塔夫茨大学的 Johanna M. Seddon 博士。公司核心产品管线,就是基于他们多年潜心研究的成果。

AMD 到底是啥病?

AMD 是发达国家 55 岁及以上人群最常见致盲原因,缺乏治愈 性方法,有部分医生和研究者发现,注重营养只是可能有助于缓慢病情进展。

根据病理分型,AMD 可以分为干性和湿性两大类,干性的病理特征为视网膜下方积聚蛋白质和脂肪沉积物,约占全部 AMD 病例的约 90%;湿性的病理特征为视网膜血管增生、血液和体液渗入黄斑。这样的大体分类,没有涉及到分子本质的层面。

随着基因科技的发展,发现 AMD 的基因本质,从根本上控制这种疾病,被寄予了厚望!研究发现了 30 种基因和数百种基因突变与 AMD 有关,某些基因变异可导致 AMD 风险上升 20 倍。

AMD 相关的部分高风险的基因异常,主要集中在人体的补体系统。补体系统是一类蛋白质系统,属于免疫系统的一部分,参与了促发炎症反应和清除微生物、受损细胞等功能。目前认为,补体系统紊乱是干性 AMD 发病的重要驱动因素。

(Gemini 公司产品管线,图片来源:公司官网)

Gemini 如何创新 AMD 精准疗法?

公司 CEO McLaughlin 先生透露说,公司发现了 AMD 的 3 个补体系统治疗靶点,这些产品将可以从 AMD 发病驱动根源上,来矫正恢复相关补体缺陷,而不是针对 AMD 病变症状的对症疗法。

创鉴汇观察:

视力丧失的最大风险因素之一是年龄。随着人们年岁增长,视网膜的中心部位(黄斑)将可能会受损,导致患者视力丧失中央视野,这也即所谓的“年龄相关性黄斑变性(AMD)”。

除了年龄因素,科学家又发现了遗传基因也与 AMD 相关。针对这些潜在基因原因,Gemini Therapeutics 公司正在开发基于基因分型的靶向性疗法,代表了 AMD 的创新治疗策略。

相比之下,已有许多家生物技术公司在研的 AMD 相关疗法包括抗血管生成(VEGF 抗体)治疗湿性 AMD,以及干细胞修复视网膜等,这些方法都不像 Gemini 公司那样聚焦于基因分型的本质病因。

我们祝愿 Gemini 公司另辟蹊径的创新基因分型疗法,早日成功,造福 AMD 患者!

参考资料:

[1] Gemini Reels In $42M to Target Root Causes of Age-Related Blindness

[2] Gemini Therapeutics 公司官网

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