治疗肾上腺增生,新型疗法 2 期临床结果良好

来源:药明康德 / 作者: / 2017-11-15
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近日,一家专注于开发内分泌疾病新型疗法的临床阶段生物制药公司 Millendo Therapeutics 公司宣布,治疗先天性肾上腺皮质增生症(CAH)的 ATR-101 在 2 期临床研究中得到积极的概念验证结果。根据试验结果,ATR-101 获美国 FDA 孤儿药资格认定。

先天性肾上腺皮质增生症(CAH)是一种罕见的遗传性内分泌疾病,由皮质醇合成的关键酶基因突变引起,其特征是激素水平异常和肾上腺过度生长。95%的 CAH 病例是由于 21- 羟化酶缺陷所引起的。CAH 病症在出生时即被确诊,且以肾上腺功能不全为特征。它会导致女性严重男性化,男性睾丸肿瘤和不孕。在北美每 10,000 名新生儿中约有 1 名 CAH 患者,在欧洲的比例约为 15,000 分之一。

该 2 期临床试验是一项多中心、单盲、多剂量概念性证明研究,评估了先天性肾上腺增生 21 羟化酶缺陷患者口服 ATR-101 以及皮质类固醇的疗效和安全性。该研究评估了 5 个递增剂量,在 ATR-101 治疗 2 周和安慰剂治疗 2 周之间交替,以确定 ATR-101 对肾上腺类固醇的作用。

参与 2 期临床试验的前 10 名患者中,有 7 位患者的 17- 羟基孕酮(17-OHP)水平(一种疾病控制的关键指标)明显降低,表现出显著的生物学作用。根据试验结果,2 期临床试验止步于 10 名患者,美国 FDA 授予了 ATR-101 在该适应症中孤儿药资格的认定。

所有服用 ATR-101 的患者 17-OHP 水平均降低,而所有接受安慰剂治疗的患者 17-OHP 水平均有所增加。2 名患者的 17-OHP 水平降低至≤2×ULN(主要临床终点),该结果与短的治疗时间(2 周 / 剂量水平)和高基线水平保持一致。ATR-101 在所有的剂量水平都表现出良好的耐受性。

▲Julia C. Owens 博士(图片来源:Millendo 官网)

Millendo Therapeutics 公司首席执行官 Julia Owens 博士说:“2 期临床结果支持 ATR-101 在先天性肾上腺皮质增生症方面进行进一步临床研究。目前治疗该疾病的选择方案是有限的,且伴有明显的副作用。在这个临床试验中,ATR-101 加入到现有的糖皮质激素治疗中耐受性良好,且 17-OHP 水平显著降低。ATR-101 也表现出迅速降低主要类固醇和类固醇前体的作用。甚至在基线水平异常高的 17-OHP 的患者中也观察到类固醇生成显著减少。”

密歇根大学(University of Michigan)内科和药理学教授 Richard Auchus 博士表示:“治疗先天性肾上腺皮质增生症患者时,糖皮质激素的不足而导致的雄性激素过多和过度治疗所引起的糖皮质激素过量很难平衡。尽管仍然需要进一步的研究,但 ATR-101 的 2 期临床试验结果为需要改善激素失衡的 CAH 患者带来了很大希望。”

参考资料:

[1] Millendo 官方网站

[2] Millendo Therapeutics Announces Positive Topline Phase 2 Results of ATR-101 in Classic Congenital Adrenal Hyperplasia

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换一换

这题目取得,直接说让人类灭亡得了

是不是要多吃酸奶,使肠道菌群合理

中国是个14亿人口的大国,也是患癌大国,然而投入治癌药的科研确少的可怜,希望国家多点资金鼓励正在研发抗癌药的科学家,少买美债。

Palermo这个人害惨世界上很多人

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