Mayo 诊所:多能干细胞糖尿病细胞替代疗法新进展

来源: 生物通 / 作者: 2020-09-07
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Mayo Clinic 的研究人员发现了一种制造可产生低血糖调节激素的细胞的方法,这一发现有可能推动糖尿病细胞替代疗法的发展。该研究工作由 Quinn Peterson 博士及其团队主导,所研发的新方法可大量生产含有胰高血糖素(一种在动物模型中能够防止低血糖的激素)的细胞产品。Peterson 博士的相关研究已发表在《Nature Communications》上。

“我们现在有能力大量生产一种可帮助糖尿病患者预防低血糖和调节血糖的重要细胞。从可再生资源中生成胰腺细胞,将为糖尿病细胞替代疗法带来希望。” 主研究员 Peterson 博士说道。

胰腺中的α细胞可产生胰高血糖素,以帮助纠正低血糖水平。但在糖尿病患者身上,α细胞的功能通常失调,使得患者容易发生低血糖症(低血糖)。如果不及时治疗,低血糖症还可能导致患者陷入昏迷并死亡。

这种新的细胞产物是使用多能干细胞培育而成的人体组织,可自我恢复并转化为含有胰高血糖素的α细胞。Peterson 博士的研究团队发现,将这些细胞移植到动物体内后,它们可以有效防止低血糖症。研究人员希望,有一天这些生物制造细胞可以使因糖尿病而丧失的细胞功能恢复正常。

在再生医学中心 (Center for Regenerative Medicine)(包括该中心的生物信托 [Bio trust] 以及过程开发实验室 [Process Development Laboratory] 的支持下,Mayo Clinic 已具有逐步扩大在现场大规模制造细胞的能力。质量与监管团队正在研究新的标准操作程序,为遵守美国食品药品监督管理局所规定的当前良好生产实践打好基础。这最终可能会为旨在探索人造细胞在治疗 1 型糖尿病上的安全性和有效性的临床试验铺平道路。

“如果能成功引入临床应用,这些细胞将极大地改变我们对糖尿病患者的护理方式。日后患者可能不再需要依靠血常规检查来预防低血糖症,也无需通过急诊干预措施来治疗严重的低血糖症,而是通过接受活体药物的移植,来控制血糖水平并补充纠正剂量的胰高血糖素。”Peterson 博士说道。

据 Peterson 博士估计,这些细胞的首次人体临床试验可能会在 2022 年进行。

此研究获得的部分支持来自于捐助人对 Mayo Clinic 再生医学中心的捐赠,其中包括 Stephen and Barbara Slaggie Family、J.W. Kieckhefer 基金会以及 Khalifa Bin Zayed Al Nahyan 基金会。另外,哈佛大学和哥德堡大学的同事也参与支持了该研究。 

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