• 出血风险降低 97%!血友病基因疗法显成效

    出血风险降低 97%!血友病基因疗法显成效

    今日,Spark Therapeutics 与辉瑞(Pfizer)公布了其乙型血友病在研基因疗法 SPK-9001 的 1 / 2 期临床试验中期数据。在最初接受治疗的 10 名男性患者中,只需一次治疗,他们的每年出血率(ARR)就下降了 97%,对因子 IX 的需求也减少了 99%。这一可喜的研究

    2017-12-08 0 3
  • 基于细胞的激素替代疗法在大鼠中有效

    基于细胞的激素替代疗法在大鼠中有效

    自然 - 通讯》发表的一项啮齿动物研究报告了一种可代替激素替代治疗药物(pHRT)的治疗手段。基于细胞的激素替代疗法使用一个经工程改造的 3D 卵巢构造传递和调控性激素,被证明和 pHRT 一样有效,但不良副作用更小。

    2017-12-06 0 1
  • 更年期或卵巢受损大鼠的福音:合成卵巢细胞疗法 |NCOMMS 论文

    更年期或卵巢受损大鼠的福音:合成卵巢细胞疗法 |NCOMMS 论文

    《自然 - 通讯》发表的一项啮齿动物研究 In vivo transplantation of 3D encapsulated ovarian constructs in rats corrects abnormalities of ovarian failure 报告了一种可代替激素替代治疗药物(

    2017-12-06 0 3
  • 多种疑难杂症有望治愈,正加速迈向临床应用 基因治疗何时惠及大众

    多种疑难杂症有望治愈,正加速迈向临床应用 基因治疗何时惠及大众

    日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名 7 岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身 80% 的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。

    2017-12-04 0 1
  • 治愈疾病的“活性药物”:基因疗法到底走得多快,走了多远?

    治愈疾病的“活性药物”:基因疗法到底走得多快,走了多远?

    细胞和基因治疗领域(CGT)近几个月经历了史无前例的进展,这在几年前几乎不可想象。现在是时候暂停一下,回顾一些最近的亮点。

    2017-11-27 0 1
  • 基因疗法的作用远超想象,甚至可用于毒瘾戒除

    基因疗法的作用远超想象,甚至可用于毒瘾戒除

    基因疗法,即通过修改个人 DNA 的方式治疗疾病,长久以来被认为是一种治疗遗传性疾病的方法,而其近期在癌症治疗方面同样有所突破。但一支来自美国阿肯色大学的医学研究团队认为,根据同样的思路,基因疗法可以通过降低甲基苯丙胺使用时产生的愉悦感,用来治疗药物成瘾。

    2017-11-27 0 0
  • 靶向 CD22,全新 CAR- T 疗法可带来长期缓解

    靶向 CD22,全新 CAR- T 疗法可带来长期缓解

    今年,CAR- T 疗法大放异彩,有两款 CAR- T 疗法先后问世。目前 CAR- T 疗法的常见靶标蛋白是 CD19,但近期来自斯坦福大学医学院(Stanford University School of Medicine)和美国国家癌症研究所(NCI)的科学家发现了另一个靶标蛋白——CD22,

    2017-11-22 0 2
  • 首款 RNAi 疗法今日获美国 FDA 突破性疗法认定

    首款 RNAi 疗法今日获美国 FDA 突破性疗法认定

    Alnylam Pharmaceuticals 公司今天宣布,FDA 为针对运甲状腺素蛋白(TTR)的在研 RNAi 疗法 patisiran 颁发了突破性疗法认定(BTD),用于治疗成人有多发性神经病变的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 ATTR 淀粉样变性(hATTR 淀粉样变性)。突破性疗法认定旨在

    2017-11-21 0 1
  • 基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿

    基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿

    并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的 3 岁的 Evelyn 身上,除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话,一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。

    2017-11-21 0 1
  • 《自然》子刊:超越 T 细胞!细胞工程大牛基于干细胞开发出无需免疫细胞的癌症免疫疗法

    《自然》子刊:超越 T 细胞!细胞工程大牛基于干细胞开发出无需免疫细胞的癌症免疫疗法

    2017 年 8 月 30 日,免疫治疗邻域迎来了一条重磅新闻。当天早上诺华宣布,美国 FDA 已经批准其突破性 CAR- T 疗法 Kymriah,治疗罹患 B 细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的 25 岁以下患者。这是人类历史上批准的首款 CAR- T 疗法,

    2017-11-20 0 0