盘点:突飞猛进的基因编辑——2016之技术突破

来源:生物360 / 作者:李易潇 / 2016-12-20
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2016年,基因编辑飞速发展,在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景。在这一年里,基因编辑技术也取得了突破性进展,除了CRISPR-Cas,科学家们还开发出了CRISPR/Cpf1、仅靶向RNA的CRISPR/C2c2以及只编辑单个碱基CRISPR/Cas9等新的基因编辑系统。



2月29号,法国Aix-Marseille大学的科学家Didier Raoult在线发表在顶级期刊《自然》杂志上的研究在巨型病毒中意外地发现了一种类似于CRISPR的潜在基因编辑新技术MIMIVIRE,MIMIVIRE极有可能成为一种新的基因编辑工具。

3月17日,细胞与分子医学副教授Gene Yeo发表在国际著名学术期刊《细胞》的研究第一次实现了用CRISPR-Cas9技术对RNA进行了编辑的目的。目前的研究是将RNA转移到细胞内,将来的趋势是对细胞内的RNA进行修改,用于疾病的治疗等目的。

3月23日,《细胞》上刊登的一篇研究报告,研究者们已经确定如何从细胞核液中隔离和编辑携带有遗传指令的信使核糖核酸,首次实现了通过使用基因编辑工具CRISPR-Cas9,制造出新的蛋白质。基因编辑工具CRISPR-Cas9首次使活体细胞中隔离RNA成为可能。

4月21日,哈尔滨工业大学黄志伟教授及其团队首次揭示了CRISPR-Cpf1识别crRNA的复合物结构。该成果研究论文在《自然》在线发表。所谓“CRISPR-Cpf1”,是最新被人类发现的最高效的DNA编辑工具。人类知道DNA这个物质由来已久,但是无法控制用以优化。

4月,哈佛大学霍华德•休斯医学研究所的研究人员在《自然》期刊上发表论文,报告新的CRISPR基因编辑系统能干净高效的交换基因组的单个字母,这意味着能可靠的修复致病基因突变。

5月2日,河北科技大学副教授韩春雨《自然•生物技术》杂志报告了中国科研人员发明的一种基因编辑技术NgAgo-gDNA。有专家评论,尽管这种技术尚处于初期阶段,但其潜力有望超过近来被看作诺贝尔奖热门的美国CRISPR-Cas9技术。但目前关于NgAgo还存在争议。

8月4日,日本神户大学和东京大学的联合研发小组于《Science》杂志上的研究显示他们成功研发出一种能够提高基因编辑技术效率的全新手法,这一方法无需切断DNA的新型基因编辑方法。

8月22日,麻省理工学院的研究小组第一次运用cas9基因编 辑技术来记录人类细胞DNA的历史。

8月底,麻省理工学院研究人员对Cas9进行了改造,使其只在接收到特定波长的光照射时才具有剪切能力。通过这项研究他们可以利用光来控制绿荧光蛋白的基因编辑,用来编译这种蛋白质两段基因通常在细胞表面,在一些癌细胞中过度表达。

9月5日,深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于英国《自然•方法学》上。

9月15日,南京大学医学院附属金陵医院的周国华在《Genome Biology》报道了一种基于SGN的基因编辑新技术,以结构引导的内切酶(SGN,Structure-guided nuclease)实现体内外DNA任意序列的靶向和切割。实现了可编程的基因编辑系统,具有以下特点:短链ssDNA导向的基因组特定位置;编辑结果是产生大片段的deletion(可以大于2.6kb);可以在斑马鱼胚胎中成功编辑内源基因。

10月31日在线发表于Nature Biotechnology上的研究显示,北京大学魏文胜教授和哈佛大学刘小乐教授的联合团队以慢病毒为载体构建出pgRNA库,在全基因组范围内对人源肝癌细胞系Huh7.5OC中的近700个癌症或其他疾病相关长链非编码RNA(lncRNA)的基因进行了功能筛选。

11月17日,由美国索尔克生物学研究所和日本理化学研究所组成的国际科研小组宣布,他们开发出一种新基因编辑技术,首次可对非分裂细胞(存在于眼、脑、胰腺或心脏)进行有效操作,这对于编辑成年活有机体的基因组来说具有革命性意义。

12月初,哈佛医学院和加州大学的研究人员在CRISPR–Cas9的基础上,开发了在活细胞中快速演化的DNA条码。这个方法有广泛的应用前景,比如深度谱系示踪、细胞条码、分子条码,可用来分析癌症生物学机制和连接组图谱。这项研究发表在Nature Methods杂志上。

12月2日,发表于《细胞研究》上的一个研究中,科学家利用CRISPR-Cas9系统对CART细胞进行双基因(TRAC和B2M)或者三基因(TRAC,B2M及PD-1)敲除。结果表明,这些经过基因编辑的CART细胞同普通CART细胞相比,在体外及体内具有相当或更强的肿瘤细胞杀伤功能,有望成为临床应用的效应细胞。

12月5日,张锋所在的Broad研究所和Wageningen大学的John van der Oost教授发表在Nature Biotechnology上的研究实现了CRISPR的一项新突破,即利用CRISPR–Cpf1打造了一个多重化基因编辑系统,可实现同时编辑4个基因。

12月8日,Cell发表的一项新研究,马萨诸塞医学院和多伦多大学的研究人员发现了CRISPR / Cas9活性的第一个已知的“关闭开关”,为编辑提供了更大的可控性。


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