基因编辑未来将如何 看大牛怎么说

来源:生物360 / 作者:李易潇 / 2016-12-22
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基因编辑技术是指通过使用人工核酸内切酶技术对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。近几年,CRISPR技术飞速发展,在一系列基因治疗应用领域都展现出极大的应用前景。虽然基因编辑技术取得了突破性的进展,但也面临了一定的社会挑战。下面我们来看看大牛们对基因编辑领域未来的展望吧!

1. 张锋

去年7月15日,CRISPR技术先驱张锋在《Human Gene Therapy》上介绍了CRISPR/Cas基因组编辑系统的前景以及所面临的挑战。

作为生物学研究的有力工具,CRISPR/Cas9易于定制和高效率,大大简化了人类细胞系的基因编辑,并提高研究人员产生遗传模型的能力。CRISPR/Cas9有可能使研究人员直接检测与人类疾病相关的遗传变异。

基于这一技术的高灵敏度和精密度,研究人员能更快发现新的基因功能。在将来CRISPR/Cas9的另一诱人应用是,直接通过体细胞基因编辑治疗某些遗传疾病。通过纠正致病突变,有可能逆转疾病。但是,为了让这一技术更好的应用于临床治疗,就必须建立适当的传递、特异性和修复策略。考虑到基因编辑在基础治疗的潜在益处,许多研究团体正努力使 CRISPR/Cas9治疗疾病成为现实。

张锋在文章最后指出,虽然CRISPR/Cas9基因编辑技术有令人兴奋的发展,但也面临了一定的社会挑战,其灾难性的滥用会带来恐惧感和不确定感。他希望,CRISPR/Cas9技术能被研究人员负责且仔细的应用,最终实现它的预期价值。

2. Jennifer Doudna

2016年11月,基因编辑“女神” Jennifer Doudna接受了Cell杂志的专访,分享了她对CRISPR用于癌症等疾病治疗的看法。

她认为,CRISPR技术让科学家们以前所未有的轻松度、准确度以及效率,真正实现了编辑包括人类细胞在内的任何有机体的遗传信息。并为人类生物学和医学研究带来了新的、更广泛的可能。

CRISPR技术能帮助我们了解癌症驱动因素,并开发靶向疗法。免疫疗法利用患者本身的免疫系统,清除体内的癌细胞,用于治疗癌症。CRISPR技术能精准编辑患者免疫系统,使其能够特异识别肿瘤细胞。目前,基因编辑技术已开始用于肿瘤的临床试验。

在未来的10年中,将有望看到治疗血液疾病和各种眼疾的CRISPR疗法。未来需要进一步改善CRISPR技术的效率和脱靶效应,并找到最好的方式,广泛地用于治疗人类疾病。

围绕CRISPR的主要伦理和社会问题,Doudna呼吁国际社会就道德或不道德的研究出台指引。通过有效的监管确保这一技术不被滥用,并确保人类基因组编辑的安全性和有效性。

3. George Church

著名学者George Church是哈佛医学院的遗传学教授、Wyss研究所的核心成员。2016年6月1日,George Church在《The FEBS Journal》上发表综述文章,畅谈CRISPR这一革命性技术的下一站:RNA引导的表观遗传学调节因子。

George Church强调将CRISPR-Cas9工具应用于转录和表观遗传学调控,并讨论这些工具的最佳实践指南,以及对于未来应用的展望。基因编辑领域正在快速发展,科学家们正在研究新的方法来适应,并提高基因编辑工具的效率。通过CRISPR技术,提高基因组的编辑精准性,可以创造许多动物模型来治疗人类癌症,或者是创造了血红细胞来抵抗HIV病毒。

虽然在基因编辑的优势、脱靶效率以及体内传递这些工具的能力等还有待于进一步的研究。但是,George Church预见未来基因编辑工具令人激动的应用,例如通过内源性位点的调控、探测新的非编码基因功能,以及应用于人类基因治疗的新方式。同时他也期待CRISPR技术将会用于解决器官移植的不相容性或生态系统控制。

另外,针对转基因问题, George Church在接受媒体采访时表示:随着 “CRISPR”等基因编辑技术的发展,未来的生物工程食品大多数是经过“基因编辑”修饰的,“基因编辑”技术将会终结“转基因”的历史。

4. John van der Oost

今年8月5日,荷兰瓦赫宁根大学的John van der Oost教授在《Science》杂志发表了一篇综述文章,讨论了近期CRISPR-Cas相关的研究,还简要回顾了基于CRISPR应用的最新进展。张锋也是该文的共同作者。

近几年,CRISPR技术飞速发展,除了CRISPR-Cas,科学家们还开发出了CRISPR/Cpf1、仅靶向RNA的CRISPR/C2c2以及只编辑单个碱基CRISPR/Cas9等新的基因编辑系统。除了基础研究技术方面的突破,CRISPR的疾病研究也在不断地发展中。全球涌现出许多研究团队尝试利用CRISPR技术进行疾病治疗。如宾夕法尼亚大学的Carl June团队,华西医院卢铀团队都在致力于研究人类肿瘤的CRISPR疗法。

CRISPR技术在基因编辑人类胚胎、基因编辑食物、被列为大规模杀伤性与扩散性武器等方面备受争议。另外,在异种真核细胞中Cas9表达的长期影响仍然是未知的。虽然目前基因编辑编辑技术在安全性与效率方面取得了很大的进步,但是在临床应用方面还有很大的挑战。CRISPR技术的真正价值还需要进一步探索和验证。

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