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基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿

并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的 3 岁的 Evelyn 身上,除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话,一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋

2017-11-21 08:28 基因疗法

未来已经到来!首名患者接受人体基因改造

今日,基因疗法的时代画卷上又书写了浓墨重彩的一笔——Sangamo Therapeutics 宣布,其在研疗法 SB-913 完成了首例患者给药。这是人类历史上

2017-11-16 08:29 基因疗法

FDA 授予 5 个药物孤儿药地位 包括 1 款基因疗法

美国食品和药物管理局近日授予了 5 个药物孤儿药地位,分别为:(1)Orphazyme 公司的新型口服热休克应激反应诱导剂 arimoclomol,治疗包涵体肌

2017-11-11 07:36 FDA 药物 孤儿药 基因疗法

改进版病毒载体可助力基因疗法

欧洲一个研究团队最新开发出一种生产病毒载体的新方法,使病毒载体在传递相关基因时更加安全有效,这将有助于改善基因疗法的临床应用。

2017-11-11 07:15 基因疗法

Sarepta 公司 GALGT2 基因疗法新药临床获 FDA 批准

这种称为 GALGT2 的疗法,与现有的基因疗法不同,它针对蛋白聚糖,这是与肌萎缩蛋白 dystrophin 结合的膜蛋白。

2017-11-07 08:40 Sarepta 基因疗法 FDA

基因疗法高价现状或将改变,未来更多常见病的治疗费用会更加低廉

基因治疗,是将新的遗传物质整合至一个人的 DNA 中的治疗方法,对于目前一些最罕见的综合征来说,是一种具有革命性的治疗手段

2017-10-30 08:59 基因疗法

A 型血友病基因疗法获 FDA 突破性疗法认定

今日,BioMarin Pharmaceutical 宣布美国 FDA 授予其 A 型血友病基因疗法 valoctocogene roxaparvovec(曾用

美国首个遗传病基因疗法有望上市:为失明者揭开黑布

对莱伯先天性黑蒙症患者而言,失明是一经出生就注定,需要一生去逐渐接受的事实。它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病,每 10 万人中有 2 - 3 位不幸

2017-10-25 13:50 基因疗法

GSK 基因疗法 Strimvelis 获英国 NHS 批准 治疗“泡泡宝宝”

近日,英国国家医疗服务系统(NHS)在英国国立健康与临床优化研究所(NICE)做出推荐批准基因疗法 Strimvelis 用于“泡泡宝宝综合征”治疗之后,决定将

2017-10-25 13:36 GSK 基因疗法 Strimvelis NHS

美国有望首度核准!基因疗法年代将至,股价喷发

基因疗法(Gene Therapy)跨出一大步,美国食品药物管理局(FDA)的咨询委员会做出重大决定,“Luxturna”有望成为美国首款核准上市的的基因疗法药

2017-10-16 09:24 基因疗法

首款 "矫正型" 基因疗法获一致认可,有望 3 个月内问世

今日,Spark Therapeutics 传来喜讯。美国 FDA 的一个独立专家小组在经过仔细的审评后,以 16:0 的投票,对其在研基因疗法 Luxturn

蓝鸟生物基因疗法治疗儿童脑病显示疗效

在这项两年多随访的试验中, 17 例脑性肾上腺脑白质营养不良(cALD)的患者使用蓝鸟生物(Bluebird)的单剂量基因疗法 Lenti- D 治疗, 15

基因疗法有望让眼疾患者复明

英国牛津大学研究人员日前报告说,他们最新开发的一种基因疗法可让失明小鼠重见光明,这种方法有望用于治疗人类视网膜色素变性等眼疾。

2017-10-08 07:16 基因疗法

MIT 新突破:可提高 mRNA 基因疗法效率达 4 倍

麻省理工学院 (MIT) 化学工程系研究人员从细胞将自身的 mRNA 转化为蛋白质的方式获得灵感,设计了一种合成体系用于 mRNA 输送,其效力比单独使用 mR

2017-09-25 10:03 基因疗法 MIT mRNA

基因疗法概念股上市公司名单一览

基因疗法最新消息,第一个个基因疗法获准上市。基因疗法概念股市场关注度指数:636.547 ,共有 11 家上市公司。近日,第一个基因疗法正式获准上市,这次批准是

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