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Science:血友病是基因疗法攻克遗传病的最佳证明

Alnylam 及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)一直致力研究的血友病 RNAi 疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用 RNAi 靶向抗凝

有望成首款基因疗法!Spark 新药获优先审评资格

今日,专注于开发基因疗法的公司 Spark Therapeutics 宣布,美国 FDA 已经接受了 LUXTURNA(voretigene neparvove

基因疗法取得 3 期积极疗效,有望治疗致盲性眼病

昨天,基因疗法公司 Spark Therapeutics 宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药 voretigene neparvovec 的 3

2017-07-15 11:13 基因疗法 致盲性眼病

全球首次批准 韩国上市世界首个膝骨关节炎基因疗法

7 月 12 日,位于美国马里兰州的再生医学公司 TissueGene 表示,公司亚洲地区(包含韩国)独占性许可商 Kolon Life Science 收到了

血友病:基因疗法攻克遗传病的最佳证明

7 月 11 日,Alnylam 及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病 RNAi 疗法(fitusiran)取得了良好的临床

2017-07-13 09:55 治疗 血友病 等级 因子 患者

点燃血友病基因疗法的“火花”

比尔·莫瑞兹(Bill Maurits)坐在费城的一间候诊室里,准备着接受含有上万亿病毒颗粒的静脉注射。他脑子里想:“开始吧!我再也不想等了。”

2017-07-12 14:34 血友病 基因疗法 外源DNA

血友病基因疗法恢复因子 VIII 水平,挺进临床 3 期

今天,BioMarin Pharmaceutical 宣布其以前报告过的针对在研新药 BMN 270 的临床中期结果的数据更新,该基因疗法用于治疗重度 A 型血

基因疗法帮助患者重见光明 NightstaRx 融资 4500 万美元

近日,总部位于英国伦敦的眼科疾病治疗公司 NightstaRx Limited 宣布完成了 4500 万美元 C 轮融资。本轮融资的参与者包括新的投资机构 We

融资近 5 千万美元,基因疗法有新看头

近日,专注于基因疗法的创新企业 LogicBio Therapeutics 宣布,完成了 B 轮 4500 万美元融资,本轮由 Arix Biosciences

Bluebird 公布基因疗法 Lenti-D™顶线研究积极数据

近日,开发严重遗传性疾病治疗的变革性基因疗法以及 T 细胞癌症免疫疗法的生物公司 Bluebird Bio 表示,正在进行中的评估基因疗法 Lenti-D™用于

基因疗法 3 期临床公布数据 有望治疗血液病

bluebird bio 公司近日宣布了名为 Northstar-2(HGB-207)的 3 期临床试验早期数据。该研究是为了检验 LentiGlobin 基因

世界上最贵的“药物”,原来只是“空欢喜”一场

5 年前,它成为西方世界第一个上市的基因制剂,给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera 的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症(LPLD)

肝病创新基因疗法获 FDA 突破性疗法认定

领先的 RNAi 治疗公司 Alnylam Pharmaceuticals 近日宣布,其在研新药 givosiran 获得了 FDA 颁发的突破性疗法认定。Gi

Abeona 基因疗法 EB-101 获得 FDA 孤儿药地位

5 月 25 日,美国专注于严重疾病创新基因疗法开发的生物公司 Abeona Therapeutics 表示,美国 FDA 授予了公司营养不良性大疱性表皮松解症

2017-05-27 08:03 Abeona 基因疗法 EB-101 孤儿药

新的基因疗法有望治疗黄斑病变

约翰霍普金斯大学的研究人员及其合作者在一项小型和初步的临床试验中表明,使用病毒将治疗基因引入眼睛的实验性基因治疗是安全的,它可能有效地保护了具有湿性年龄相关性黄

2017-05-17 14:21 基因疗法 黄斑病变
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