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思而赞获批可用于罕见病Ⅲ型戈谢病治疗

赛诺菲中国 9 月 12 日宣布,思而赞(注射用伊米苷酶)已经获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。此

首批罕见病国家目录将出台:含上百病种,优先选择可治疗疾病

“目前世界上已知的罕见病种类约 7000 多种,受影响人数超过 3 亿。罕见病的诊疗技术远落后于常见疾病,仅 5% 的患者有药可医,但这其中,大部分费用极其高昂

2017-09-19 09:38 罕见病 目录

Alexion 公司为临床在研药物“瘦身”

近日,美国药企 Alexion 公司正在削减其约 20%的员工数,并关闭一些办事处,以便每年节省 2.5 亿美元,研发首当其冲在该削减成本中占了约三分之二。

罕见病注册登记研究平台拟三年内建成

“中国计划在 2020 年前初步完成国家罕见病注册登记系统,开展超过 50 种 5 万例的罕见病注册登记研究。”在“第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕

2017-09-11 09:38 罕见病

三款罕见病药物获 FDA 孤儿药认定

9 月 5 日,美国 FDA 分别给予三款用于罕见疾病治疗药物孤儿药资格的认定,这三家公司及对应药物分别为:美国 Deciphera Pharmaceutica

Apic Bio 获得 $100 万融资 致力于研发罕见病基因疗法

近日,Apic Bio 公司宣布,从麻省大学医学院(UMMS)分离独立,同时获得 100 万美元种子轮融资。本轮投资由罕见病基金会 Alpha-1 Founda

2017-08-31 07:36 Apic Bio 融资 罕见病 基因疗法

Cellectis 通用型 CAR- T 疗法迎来首名罕见白血病患者

近日,致力于开发通用型 CAR- T 细胞疗法的生物制药公司 Cellectis 宣布,其通用型 CAR- T 疗法 UCART123 已经对首名母细胞性浆细胞

第二届国际罕见病研究联盟会议 - 深圳

为了促进中国以及全球对罕见病和各种遗传病的诊断和治疗的发展,创造整个领域的专家学者,科学家以及临床医生就国际最先进的科研,诊断,治疗等的技术和理念进行交流,学习

2017-08-16 22:27 罕见病

Alexion 合作 Sema4 共同进行罕见病基因研究

8 月 10 日,美国 Alexion 制药公司同生物信息学公司 Sema4 表示,双方达成了一项战略性合作,双方将利用共享的数据科学以及系统生物学经验去加快罕

2017-08-11 11:01 Alexion Sema4 罕见病 基因研究

美 FDA 批准罕见病囊性纤维化药物 Kalydeco

Vertex 药业今日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准 KALYDECO®(ivacaftor)用于 2 岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化(CF)

放弃 30 个在研项目后 GSK 再预退出罕见病领域

日前,BioPharmaDIVE 最新报道指出,作为研发重大改革的一部分,英国制药商葛兰素史克(GSK)计划退出罕见疾病药物开发,将细胞核基因治疗技术平台主要用

罕见病用药终进医保目录 这是什么信号?

尽管这次只有两种药品,但这代表医保开始关注罕见病群体了。而任何疾病,不管是多见还是罕见,在政策层面,都应得到公平、平等的诊治和对待。

2017-08-01 07:50 罕见病 医保 药物

未来 11 种药物或将获得欧盟批准

在获得欧洲药品管理局人类使用药物委员会的支持后,十一种药物有望在欧洲获得批准。值得注意的是,该批次中包含了五种针对罕见疾病的治疗药物。

2017 第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛

2017 第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛将于 2017 年 9 月 7 日 -10 日在北京 JW 万豪酒店隆重召开。

2017-08-16 19:09 罕见病

360 个遗传疾病动物模型“现形” 有助研究罕见疾病机理并开发新疗法

日本理化学研究所在参与的一项国际联合研究项目——国际表型分析联盟(IMPC)中研究发现:360 个基因被敲除的小鼠品系可作为已知遗传性罕见疾病的动物模型,同时发

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