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耶鲁大学技术转化治疗罕见病

美国马萨诸塞州坎布里奇的初创生物技术企业 Inozyme Pharma 日前宣布,获得 A 轮 4900 万美元融资。本次投资由 Longitude Capit

2017-11-21 07:57

葡萄牙海域发现罕见鲨鱼 系与恐龙同一时代物种

近日,一艘拖网渔船在葡萄牙附近海域逾 600 米的水下捕到一条罕见的皱鳃鲨,这条鲨鱼长约 1.5 米,拥有 300 颗牙齿。

2017-11-16 09:05 皱鳃鲨 鲨鱼 恐龙 葡萄牙

首款!FDA 今日批准罕见病新药

今日,美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药 Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,

2017-11-16 08:41 FDA 罕见病 新药

加速审批 欧盟多数癌症及罕见病药仅基于单个关键性研究获批

近日,发表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究显示,2012-2016 年之间,欧盟新上市药物中有 45%

江西发现一例罕见 RhD 变异血型引起的新生儿溶血病

记者 8 日从江西省儿童医院获悉,近日,一名罕见 RhD 变异血型引起的新生儿溶血病患儿,在该院通过对症治疗,病情好转已经康复出院。

2017-11-09 12:41

第三次改变立场:FDA 为罕见病药物大开绿灯

11 月 7 日,FDA 宣布受理 Therapeutic MD 止痛药 TX-004HR 的上市申请,放弃了之前提出的安全性数据的要求。这一决定对该药物的未来

ProQR 独家授权许可, 这家新锐致力攻克中枢神经系统罕见病

近日,总部位于荷兰莱顿的专注遗传病的生物技术公司 ProQR Therapeutics 宣布,独立拆分公司的中枢神经系统产品部,新成立单独立的子公司 Amylo

FDA 今日批准罗氏新药,成罕见血癌首个疗法

今日,美国 FDA 扩大了罗氏(Roche)药物 Zelboraf(vemurafenib)的适应症,用于治疗罹患罕见血癌 Erdheim-Chester 病(

2017-11-07 10:50 FDA 罗氏 新药 血癌

长途飞行小心感染罕见致命病菌!

一份新出炉的报告公布了一个罕见病例,一名从日本飞往德国的妇女在 12 小时飞行旅途中感染了一种具有致命性的病菌。

2017-10-17 08:37 致命病菌

P53 罕见突变有望预防胰腺癌

长期以来,p53 基因一直是肿瘤研究界感兴趣的基因,因为它编码肿瘤抑制蛋白。但是,利用 p53 治疗癌症一直是挑战。已知 p53 基因有多个突变,有超过 1,0

美 FDA 授予 UniQure 亨廷顿病药物罕见疗法认证

近日,荷兰生物技术公司 UniQure 传来了好消息。该公司已经为其亨廷顿舞蹈病的研究治疗赢得了罕见疗法认证(ODD)。该药物(目前被称为 AMT-130)将有

AAA 罕见病药物 Lutathera 获欧盟批准

法国 AAA 公司今日宣布,Lutathera(镥氧奥曲肽)已被欧洲监管机构批准,用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。

15 大罕见病试验获美国 FDA 资助

10 月 7 日,美国 FDA 宣布了在未来四年批准的 15 项新的临床研究资助,总额超过 2200 万美元,以促进罕见病产品的开发。获得拨款的研究人员遍及全美

2017-10-09 10:50 罕见病 临床研究 FDA 孤儿药

思而赞获批可用于罕见病Ⅲ型戈谢病治疗

赛诺菲中国 9 月 12 日宣布,思而赞(注射用伊米苷酶)已经获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。此

首批罕见病国家目录将出台:含上百病种,优先选择可治疗疾病

“目前世界上已知的罕见病种类约 7000 多种,受影响人数超过 3 亿。罕见病的诊疗技术远落后于常见疾病,仅 5% 的患者有药可医,但这其中,大部分费用极其高昂

2017-09-19 09:38 罕见病 目录
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