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360 个遗传疾病动物模型“现形” 有助研究罕见疾病机理并开发新疗法

日本理化学研究所在参与的一项国际联合研究项目——国际表型分析联盟(IMPC)中研究发现:360 个基因被敲除的小鼠品系可作为已知遗传性罕见疾病的动物模型,同时发

华大基因邀罕见病患者敲钟正式登陆创业板 董事长汪建表示至少 5 年不减持

华大基因是全球顶尖的基因组学类诊断和研究服务商,通过基因测序方式对生物样本进行检测,并对测序结果进行分析和解读。

2017-07-14 14:29

美国 FDA 授予 3 个药物孤儿药地位

美国食品和药物管理局(FDA)近日授予了 3 个药物孤儿药地位(ODD),分别为:(1)Boston Biomedical 公司的实验性癌症多肽疫苗 DSP-7

从死刑已定到精彩人生 生物技术带来生命奇迹

自懂事以来,梅根(Megan Crowley)的身上就一直插着两根管子:一根通过她切开的气管,为她提供呼吸所需要的氧气;另一根连到她的胃部,输送充满营养的食糜。

融资近 5 千万美元,基因疗法有新看头

近日,专注于基因疗法的创新企业 LogicBio Therapeutics 宣布,完成了 B 轮 4500 万美元融资,本轮由 Arix Biosciences

突破性 RNAi 疗法早期数据显著 即将开展 3 期临床

领先的 RNA 干扰 (RNAi)公司 Alnylam 已加紧对超罕见卟啉症 (ultrarare porphyria diseases) 候选药物的研发。日前

2017-06-28 14:56 RNA 超罕见卟啉症 新药

疾病发作减少 95% FDA 今日批准罕见病新药

近几天,美国 FDA 好消息不断。继周一批准了一款历时 17 年才得以最终上市的新型抗生素后,今日,美国 FDA 又批准了本周第二款新药 Haegarda。这款

2017-06-23 11:14 FDA 罕见病 新药

专注遗传罕见病治疗 Eloxx C 轮融资 2400 万美元

近日,来自以色列的生物制药公司 Eloxx Pharmaceuticals 宣布完成了 2400 万美元 C 轮融资。此轮融资由 Pontifax 领投,Qua

2017-06-16 09:28 遗传罕见病 Eloxx 投融资

强生 $300 亿收购 Actelion 获欧盟有条件批准

美国医药巨头强生(JNJ)近日宣布,已收到来自欧洲反垄断机构——欧盟委员会(EC)关于该公司所提议的 300 亿美元现金收购瑞士罕见病药商 Actelion 的

2017-06-14 09:05 强生 Actelion 罕见病 失眠药

罕见基因突变开启新药发现之门

最近几本著名国际期刊连续发表了一系列最新研究成果,科学家发现了 2 个罕见的基因突变会导致甘油三酯(triglyceride,一种血液中的脂肪)水平降低。携带这

2017-06-12 14:09 基因突变 新药

欧盟批准 SMA 药,更多罕见病有药可医

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。

肝病创新基因疗法获 FDA 突破性疗法认定

领先的 RNAi 治疗公司 Alnylam Pharmaceuticals 近日宣布,其在研新药 givosiran 获得了 FDA 颁发的突破性疗法认定。Gi

保护心脏,Nature 子刊揭晓长寿人群中的神秘基因

近日,正是利用基因遗传分离群体研究的优势,来自英国 Wellcome Trust Sanger Institute 研究所的科学家们发现了解决一个遗传学难题的关

这名医学神探发现了 28 种新疾病,如今她想变革罕见病治疗

每当患者得了无法诊断的怪病,他们的医生就会想到温迪(Wendy Chung)。有“医学神探”之称的温迪是纽约哥伦比亚大学(Columbia University

世纪肿瘤提供罕见线索 百年样本 DNA 测序促进儿童癌症研究

在英国伦敦大奥蒙德街儿童医院档案馆的地下室中存放着很多病例,癌症研究专家 Sam Behjati 希望能够让医院的历史为未来作贡献。5 月 2 日,他和同事发表

2017-05-24 08:23 DNA 测序 癌症
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