找到约66条结果 (用时0.1755秒)

罕见病单抗新药 3 期临床结果积极,有望近期上市

今天,罕见疾病治疗领域的领军公司之一 Shire 宣布,一项全球性、多中心、随机双盲、安慰剂对照、并行 3 期 HELP™试验取得积极研究结果。在 26 周疗程

5 年临床试验确认,罕见病新药可使患者长期获益

近日,美国亚力兄制药公司(Alexion)公布了低磷酸酯酶症的药物 Strensiq(asfotase alfa)的一项长达 5 年的长期临床试验的最终结果。数

国外罕见病药物入华提速:可有条件批准上市再补做研究

近日,全球首个治疗庞贝氏病的首个罕见病药物“美而赞”(注射用阿糖苷酶α),在上市十年后,宣布正式进入中国大陆市场

FDA 批准 Brineura

今天 FDA 批准了 BioMarin 的酶替换药物 Brineura(通用名 cerliponase alfa),用于治疗一种叫做 CLN2 的超级罕见病。C

2017-04-28 09:04 FDA Brineura CLN2 罕见病

Biomarin 罕见病药物获 CHMP 积极审评意见

4 月 21 日,生物公司 Biomarin 表示,欧洲药品管理局 (EMA) 人用药产品委员会 (CHMP) 对公司提交的 Brineura™ (Cerlip

罕见病患者高误诊用药难 “医学的孤儿”如何不孤单?

罕见病患者群体因病状易被忽略,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,沦为“医学的孤儿”。

2017-04-09 17:08 罕见病

胆管癌药物 YELIVA 被 FDA 批准为罕见病药物

RedHill Biopharma 有限公司是一家专注于晚期临床阶段、专有口服胃肠炎等炎性疾病和癌症小分子药物的开发和销售的公司。该公司于 2017 年 4 月

2017-04-05 14:00 YELIVA FDA 罕见病 药物

人类罕见病例:链球菌感染如何导致截肢?

密歇根人在经历严重的链球菌性咽炎的情况下,通常需要截去他们的手或脚的一部分。但是引起链球菌的细菌究竟是如何引起如此极端的并发症呢?

人工智能显神通 罕见病新疗法已在不远方

这家公司利用机器学习、计算机视觉和机器人自动化领域的进展让计算机软件每周分析上百万张超高清晰度的细胞显微照片,希望同时为上百种罕见病寻找治疗方法。

2017-02-28 14:34 罕见病 人工智能

Nature:罕见遗传病的新疗法

一个国际研究小组的科学家在 2 月 22 日的《Nature》上提出:阻断导致戈谢病 (Gauchers disease,GD) 和其他溶酶体贮积病((lyso

美国西北大学新研究有助治疗致命儿童期白血病

美国西北大学科学家最近发现了一种罕见而致命的儿童白血病的基因驱动元素,并识别出一种能够停止白血病细胞增殖的靶向分子疗法。这一发现也将影响到其他类型癌症的治疗。

长读长测序的优势!诊断结构变异导致的罕见病

最近发表的一项研究显示,长读长测序可以帮助诊断结构变异导致的罕见病,这类变异难以用短读长测序进行鉴定。

2017-01-24 14:43 罕见病

基因印记与罕见病的“纠葛” | Science 长文

我们现在已经知道贝威二氏综合征(Beckwith-Wiedemann syndrome)和 Silver-Russells 综合征是基因印记(gene impr

2017-01-17 12:48 印记 基因 综合征 Silver IGF

中关村“生物银行”6 月开张 助力罕见病研究

这个“银行” ,存的不是钱,而是组织、血液、干细胞、器官、DNA 等生物样本以及与其相关的临床、病理资料。1 月 10 日,北京市首家“生物银行”落户中关村生命

2017-01-11 09:58 生物银行 罕见病

Capnia与Essentialis成立罕见病治疗公司 专注PWS治疗研究

12月27日,美国上市公司CAPNIA计划通过收购私人控股公司Essentialis,成立新的罕见病治疗公司,并计划融资800万美元的资金。

2016-12-29 00:00 Capnia Essentialis 罕见病 PWS
点击加载更多

热门搜索

 关注生物360微信

关注生物360微信