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专注遗传罕见病治疗 Eloxx C 轮融资 2400 万美元

近日,来自以色列的生物制药公司 Eloxx Pharmaceuticals 宣布完成了 2400 万美元 C 轮融资。此轮融资由 Pontifax 领投,Qua

2017-06-16 09:28 遗传罕见病 Eloxx 投融资

强生 $300 亿收购 Actelion 获欧盟有条件批准

美国医药巨头强生(JNJ)近日宣布,已收到来自欧洲反垄断机构——欧盟委员会(EC)关于该公司所提议的 300 亿美元现金收购瑞士罕见病药商 Actelion 的

2017-06-14 09:05 强生 Actelion 罕见病 失眠药

欧盟批准 SMA 药,更多罕见病有药可医

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。

肝病创新基因疗法获 FDA 突破性疗法认定

领先的 RNAi 治疗公司 Alnylam Pharmaceuticals 近日宣布,其在研新药 givosiran 获得了 FDA 颁发的突破性疗法认定。Gi

保护心脏,Nature 子刊揭晓长寿人群中的神秘基因

近日,正是利用基因遗传分离群体研究的优势,来自英国 Wellcome Trust Sanger Institute 研究所的科学家们发现了解决一个遗传学难题的关

这名医学神探发现了 28 种新疾病,如今她想变革罕见病治疗

每当患者得了无法诊断的怪病,他们的医生就会想到温迪(Wendy Chung)。有“医学神探”之称的温迪是纽约哥伦比亚大学(Columbia University

罕见病单抗新药 3 期临床结果积极,有望近期上市

今天,罕见疾病治疗领域的领军公司之一 Shire 宣布,一项全球性、多中心、随机双盲、安慰剂对照、并行 3 期 HELP™试验取得积极研究结果。在 26 周疗程

5 年临床试验确认,罕见病新药可使患者长期获益

近日,美国亚力兄制药公司(Alexion)公布了低磷酸酯酶症的药物 Strensiq(asfotase alfa)的一项长达 5 年的长期临床试验的最终结果。数

国外罕见病药物入华提速:可有条件批准上市再补做研究

近日,全球首个治疗庞贝氏病的首个罕见病药物“美而赞”(注射用阿糖苷酶α),在上市十年后,宣布正式进入中国大陆市场

FDA 批准 Brineura

今天 FDA 批准了 BioMarin 的酶替换药物 Brineura(通用名 cerliponase alfa),用于治疗一种叫做 CLN2 的超级罕见病。C

2017-04-28 09:04 FDA Brineura CLN2 罕见病

Biomarin 罕见病药物获 CHMP 积极审评意见

4 月 21 日,生物公司 Biomarin 表示,欧洲药品管理局 (EMA) 人用药产品委员会 (CHMP) 对公司提交的 Brineura™ (Cerlip

罕见病患者高误诊用药难 “医学的孤儿”如何不孤单?

罕见病患者群体因病状易被忽略,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,沦为“医学的孤儿”。

2017-04-09 17:08 罕见病

胆管癌药物 YELIVA 被 FDA 批准为罕见病药物

RedHill Biopharma 有限公司是一家专注于晚期临床阶段、专有口服胃肠炎等炎性疾病和癌症小分子药物的开发和销售的公司。该公司于 2017 年 4 月

2017-04-05 14:00 YELIVA FDA 罕见病 药物

人类罕见病例:链球菌感染如何导致截肢?

密歇根人在经历严重的链球菌性咽炎的情况下,通常需要截去他们的手或脚的一部分。但是引起链球菌的细菌究竟是如何引起如此极端的并发症呢?

人工智能显神通 罕见病新疗法已在不远方

这家公司利用机器学习、计算机视觉和机器人自动化领域的进展让计算机软件每周分析上百万张超高清晰度的细胞显微照片,希望同时为上百种罕见病寻找治疗方法。

2017-02-28 14:34 罕见病 人工智能
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