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360 个遗传疾病动物模型“现形” 有助研究罕见疾病机理并开发新疗法

日本理化学研究所在参与的一项国际联合研究项目——国际表型分析联盟(IMPC)中研究发现:360 个基因被敲除的小鼠品系可作为已知遗传性罕见疾病的动物模型,同时发

华大基因邀罕见病患者敲钟正式登陆创业板 董事长汪建表示至少 5 年不减持

华大基因是全球顶尖的基因组学类诊断和研究服务商,通过基因测序方式对生物样本进行检测,并对测序结果进行分析和解读。

2017-07-14 14:29

美国 FDA 授予 3 个药物孤儿药地位

美国食品和药物管理局(FDA)近日授予了 3 个药物孤儿药地位(ODD),分别为:(1)Boston Biomedical 公司的实验性癌症多肽疫苗 DSP-7

从死刑已定到精彩人生 生物技术带来生命奇迹

自懂事以来,梅根(Megan Crowley)的身上就一直插着两根管子:一根通过她切开的气管,为她提供呼吸所需要的氧气;另一根连到她的胃部,输送充满营养的食糜。

疾病发作减少 95% FDA 今日批准罕见病新药

近几天,美国 FDA 好消息不断。继周一批准了一款历时 17 年才得以最终上市的新型抗生素后,今日,美国 FDA 又批准了本周第二款新药 Haegarda。这款

2017-06-23 11:14 FDA 罕见病 新药

专注遗传罕见病治疗 Eloxx C 轮融资 2400 万美元

近日,来自以色列的生物制药公司 Eloxx Pharmaceuticals 宣布完成了 2400 万美元 C 轮融资。此轮融资由 Pontifax 领投,Qua

2017-06-16 09:28 遗传罕见病 Eloxx 投融资

强生 $300 亿收购 Actelion 获欧盟有条件批准

美国医药巨头强生(JNJ)近日宣布,已收到来自欧洲反垄断机构——欧盟委员会(EC)关于该公司所提议的 300 亿美元现金收购瑞士罕见病药商 Actelion 的

2017-06-14 09:05 强生 Actelion 罕见病 失眠药

欧盟批准 SMA 药,更多罕见病有药可医

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。

肝病创新基因疗法获 FDA 突破性疗法认定

领先的 RNAi 治疗公司 Alnylam Pharmaceuticals 近日宣布,其在研新药 givosiran 获得了 FDA 颁发的突破性疗法认定。Gi

保护心脏,Nature 子刊揭晓长寿人群中的神秘基因

近日,正是利用基因遗传分离群体研究的优势,来自英国 Wellcome Trust Sanger Institute 研究所的科学家们发现了解决一个遗传学难题的关

这名医学神探发现了 28 种新疾病,如今她想变革罕见病治疗

每当患者得了无法诊断的怪病,他们的医生就会想到温迪(Wendy Chung)。有“医学神探”之称的温迪是纽约哥伦比亚大学(Columbia University

罕见病单抗新药 3 期临床结果积极,有望近期上市

今天,罕见疾病治疗领域的领军公司之一 Shire 宣布,一项全球性、多中心、随机双盲、安慰剂对照、并行 3 期 HELP™试验取得积极研究结果。在 26 周疗程

5 年临床试验确认,罕见病新药可使患者长期获益

近日,美国亚力兄制药公司(Alexion)公布了低磷酸酯酶症的药物 Strensiq(asfotase alfa)的一项长达 5 年的长期临床试验的最终结果。数

国外罕见病药物入华提速:可有条件批准上市再补做研究

近日,全球首个治疗庞贝氏病的首个罕见病药物“美而赞”(注射用阿糖苷酶α),在上市十年后,宣布正式进入中国大陆市场

FDA 批准 Brineura

今天 FDA 批准了 BioMarin 的酶替换药物 Brineura(通用名 cerliponase alfa),用于治疗一种叫做 CLN2 的超级罕见病。C

2017-04-28 09:04 FDA Brineura CLN2 罕见病
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