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RNAi 疗法再爆安全问题 Alnylam 血友病疗法因患者死亡暂停

RNAi 疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司 Alnylam 近日遭受重创,该公司已更新 2 个 RNAi 疗法 fitusiran 和 givosir

辉瑞推出应用程序 HEMOCRAFT,用游戏帮助治疗血友病患儿

该款应用程序不仅针对患者,他们的朋友家人通过游戏了解血友病的相关信息与风险因子同样重要。

2017-08-29 08:52 辉瑞 游戏 血友病

FDA 今日向血友病新药颁发优先审评资格

罗氏集团 (Roche Group) 旗下公司基因泰克 (Genentech) 今天宣布, FDA 已经接受了该公司新药 emicizumab 的生物制剂许可申

2017-08-25 09:53 罗氏 血友病 emicizumab

Spark 血友病基因疗法临床试验现曙光

致力于研发遗传病基因疗法的公司 Spark Therapeutics 的主导基因疗法正在美国 FDA 的审理中。而近期,它公布的一些临床数据也让我们看到了血友病

血友病基因疗法进展:BMN270 开始三期,SPK8011 显示疗效

今天 BioMarin 宣布将开始 A 型血友病基因疗法 BMN270 两个剂量的两个独立三期临床,并开始建立批量生产设施。同一天,Spark 也宣布其同类药物

Science:血友病是基因疗法攻克遗传病的最佳证明

Alnylam 及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)一直致力研究的血友病 RNAi 疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用 RNAi 靶向抗凝

上海松江建转基因药物研发基地,血友病患者有望尝试到新药物

上海建立了转基因药物研发基地,科学家正用转基因技术为血友病患者研发新药。

2017-07-20 11:22 转基因 药物研发 血友病

对抗罗氏?Shire 与 Novimmune 签订血友病双特异性抗体研发协议

作为血友病市场上的重量级玩家,制药巨头 Shire 公司最近宣布与欧洲生物技术公司 Novimmune 达成了一项合作研发用于治疗血友病的双特异性抗体药物研发的

凝血因子新药 3 期临床数据展现积极 或治疗儿童患者

近日,Bio Products Laboratory(BPL)公开了一项名为 TEN02 的 3 期前瞻性临床研究的最新数据。该研究旨在评估 Coagadex(

B 型血友病新药证实预防功效,可降低出血频率

近日,CSL Behring 公司公布了临床数据,显示新药 IDELVION 的预防性(prophylaxis)治疗可提供了持续一致性的因子 IX 高度水平,有

美国研发治疗 A 型血友病新单克隆抗体

据美国“侨报网”7 月 10 日报道,一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出,一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治

2017-07-13 12:41 A型血友病 单克隆抗体

血友病:基因疗法攻克遗传病的最佳证明

7 月 11 日,Alnylam 及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病 RNAi 疗法(fitusiran)取得了良好的临床

2017-07-13 09:55 治疗 血友病 等级 因子 患者

罗氏 A 型血友病药 emicizumab 减少出血事件 87%

瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,评估每周一次皮下注射药物 emicizumab 用于预防性治疗体内已产生 VIII 抑制剂的 A 型血友病青少年及成人患

点燃血友病基因疗法的“火花”

比尔·莫瑞兹(Bill Maurits)坐在费城的一间候诊室里,准备着接受含有上万亿病毒颗粒的静脉注射。他脑子里想:“开始吧!我再也不想等了。”

2017-07-12 14:34 血友病 基因疗法 外源DNA

血友病基因疗法恢复因子 VIII 水平,挺进临床 3 期

今天,BioMarin Pharmaceutical 宣布其以前报告过的针对在研新药 BMN 270 的临床中期结果的数据更新,该基因疗法用于治疗重度 A 型血

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