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蓝鸟生物基因疗法治疗儿童脑病显示疗效

在这项两年多随访的试验中, 17 例脑性肾上腺脑白质营养不良(cALD)的患者使用蓝鸟生物(Bluebird)的单剂量基因疗法 Lenti- D 治疗, 15

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